RE-25-2015-GMC
GUÍA PARA ESTUDIOS DE
EVALUACIÓN ECONÓMICA DE TECNOLOGÍAS SANITARIAS
VISTO: El
Tratado de Asunción, el Protocolo de Ouro Preto y las Resoluciones Nº
18/05, 12/08 y 06/12.
CONSIDERANDO:
Que la creciente
incorporación de innovaciones tecnológicas no siempre representa ventajas sobre
las tecnologías existentes.
Que son
necesarias decisiones fundamentadas en evidencias científicas para la
incorporación de tecnologías sanitarias.
Que la
aplicación de una tecnología sanitaria, cuando es utilizada en situaciones
reales o habituales, presenta una variabilidad económica que es influenciada
por múltiples factores.
Que la
disponibilidad de una guía regional genera un marco para la estandarización de las
evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias, mediante un instrumento
unificado y
armonizado
para efectuar tales evaluaciones y poder compartir e intercambiar información
vital en los Estados Partes para la toma de decisiones
EL GRUPO MERCADO COMÚN RESUELVE:
Art. 1
- La “Guía para Estudios de Evaluación Económica de Tecnologías Sanitarias” es
la que consta como Anexo y forma parte de la presente Resolución.
Art. 2
- La guía a que hace referencia el Artículo precedente establece los
procedimientos y métodos que deben emplear los analistas e investigadores para
producir, realizar, describir,
reportar
y valorar las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias en los Estados
Partes.
Art. 3
- Los Estados Partes deben indicar en el ámbito del SGT N° 11 los organismos
nacionales competentes para la implementación de la presente Resolución.
Art. 4
- Esta Resolución deberá ser incorporada al ordenamiento jurídico de los
Estados Partes antes del 15/I/2016.
XLV GMC
EXT. – Brasilia, 15/VII/15.
ANEXO
GUÍA PARA ESTUDIOS DE
EVALUACIÓN ECONÓMICA DE TECNOLOGÍAS SANITARIAS
Contenido
1.
Consideraciones
generales
2.
Definiciones
3.
Caracterización
del problema
4.
Población
destinataria y población incluida
5.
Diseño del
estudio
6.
Tipos de
análisis
7.
Intervenciones
a ser comparadas
8.
Perspectiva
del análisis
9.
Horizonte
temporal
10.
Caracterización y medición de resultados
11. Cuantificación y costeo
de recursos
12. Modelado
13. Tasa de descuento
14. Resultados
15. Análisis de
sensibilidad
16. Generalización de los
resultados
17. Limitaciones del
estudio
18. Consideraciones sobre
el impacto presupuestario y equidad
19. Aspectos éticos y
administrativos
20. Conclusiones y
recomendaciones
21. Conflicto de interés /
fuentes de financiamiento
22. Formato de presentación
CONSIDERACIONES
GENERALES
1.1
Esta Guía establece los procedimientos y métodos que deben emplear los
analistas e investigadores para producir, realizar, describir, reportar y
valorar las evaluaciones económicas
de
tecnologías sanitarias en los Estados Partes.
1.2
Esta Guía provee un marco para la estandarización de las evaluaciones
económicas de tecnologías sanitarias en los Estados Partes.
2. DEFINICIONES
Las definiciones dadas a
continuación se aplican a los términos utilizados en esta Guía, éstas pueden
tener significados diferentes en otros contextos.
Agencia de
evaluación de tecnologías sanitarias: Institución
pública o privada dedicada a realizar y a divulgar los resultados de
investigaciones sobre tecnologías sanitarias, nuevas y
prexistentes, a partir de evidencias
disponibles sobre la seguridad, la eficacia, la efectividad, la relación
costo-efecto y el impacto socio-económico y ético de esas tecnologías.
Alternativa: Opción con la cual la
intervención o tecnología es comparada.
Análisis conjunto “discrete
choice experiment”: Técnica para valorar los beneficios de las
tecnologías sanitarias que consiste en solicitar a los individuos que
seleccionen entre distintas
alternativas de atributos que
presenta la tecnología. Si el costo de la tecnología es uno de esos atributos,
esa técnica permite determinar indirectamente la disposición a pagar de los
individuos.
Análisis de
escenarios: Tipo de análisis de sensibilidad multivariable, que
considera sustituir simultáneamente diversas variables del modelo asociadas
con subgrupos identificables de
interés; la variabilidad debe ser
evaluada a través de los análisis de escenarios, que incluyan por lo menos la
mejor y la peor posibilidad.
Análisis de costo
en salud: Evaluación económica parcial, en el ámbito de la Salud,
que considera solamente los costos del uso de la tecnología.
Análisis de
costo-beneficio (ACB): Evaluación económica completa de tecnologías,
en el ámbito de la salud, en que tanto los costos de las tecnologías comparadas
como sus efectos
son valorados en unidades
monetarias.
Análisis de
costo-consecuencia (ACC): Tipo de evaluación económica en la
cual costos y consecuencias de las tecnologías sanitarias son listados
separadamente en formato
desagregado, sin agregación de los
resultados (por ejemplo, en una razón de costo-efectividad incremental).
Análisis de
costo-efectividad (ACE): Evaluación económica completa, en
el ámbito de la salud, que compara distintas intervenciones de salud,
cuyos costos son expresados en
unidades monetarias, y los efectos,
en unidades clínico-epidemiológicas (tales como años de vida, ganancias o
eventos clínicos evitados).
Este término
es también utilizado ocasionalmente para referirse a todos los tipos de
evaluaciones económicas.
Análisis
de costo-minimización (ACM): Evaluación económica que compara
solamente los costos de dos o más tecnologías. Los efectos sobre la salud
que resultan de comparar las
tecnologías
son considerados similares.
Análisis
de costo-utilidad (ACU): Evaluación económica completa que
permite la comparación entre diferentes tipos de intervención de salud y
los efectos de éstos, medidos en Años
de Vida
Ajustados por la Calidad (AVAC). Los costos de intervenciones de salud son
expresados en unidades monetarias.
Análisis
de sensibilidad: Procedimiento analítico que evalúa la solidez de los
resultados de un estudio, mediante el cálculo de cambios en los resultados
y en las conclusiones que se
producen
cuando las variables, clave del problema, cambian en un intervalo específico de
valores. Un análisis de sensibilidad consiste en tres etapas: (a) definición de
los parámetros que
son objeto
de cuestionamiento; (b) elección de una franja plausible de variación de los
factores relacionados a la incertidumbre y (c) presentación de los diferentes
resultados originados
de la
variación de los parámetros seleccionados.
Los análisis
de sensibilidad pueden ser univariados o multivariados y de primer o de segundo
orden.
En los
análisis univariados, cada parámetro es evaluado separadamente en su franja de
variación, mientras los otros permanecen constantes. Su objetivo es verificar
la influencia del
parámetro
analizado en el resultado final de modo de determinar si es o no sensible a sus
cambios. Cuanto mayor es el impacto en los resultados, mayor debe ser la
precaución a ser
tomada
en la interpretación de los resultados. El análisis univariado de todos los
parámetros influenciados por la variabilidad de los datos y de la incertidumbre
puede ser suficiente para
garantizar
confiabilidad a los resultados de la evaluación económica.
Los
análisis multivariados modifican dos o más parámetros simultáneamente, con la
finalidad de verificar el impacto de ellos en el resultado del estudio.
Usualmente, cuanto mayor es el
número
de parámetros utilizados, más difícil es la interpretación de los resultados
del modelo. Para disminuir este problema, la construcción de escenarios es un
camino para explorar el
impacto
de la variación en los diferentes estados de salud. En esa situación, deben
construirse escenarios que reflejen el mejor y el peor de los casos.
Otra elección
que debe ser realizada se relaciona a la forma como los parámetros deben
variar. La primera posibilidad es decidir por valores determinados (0% y 10% en
la tasa de
descuento,
por ejemplo) y observar el impacto en el resultado. La segunda posibilidad es
introducir una función de probabilidad para estudiar las variaciones en los
parámetros.
Los
límites plausibles de variación de los parámetros deben ser definidos y
justificados. Esos límites deben reflejar la escala total de la variabilidad y
de la incertidumbre que es relevante y
apropiada
para cada modelo. Esos límites pueden ser determinados a partir de la revisión
de la literatura, por la consulta a expertos y usando intervalos de confianza,
para datos
estocásticos.
Al
realizar análisis estocásticos, en las cuales los datos de costo y eficacia de
los tratamientos para cada paciente están disponibles, las incertidumbres
derivadas de los errores de
muestras
deben ser analizadas a partir de intervalos de confianza aplicados al resultado
del estudio. Varios métodos han sido propuestos para estimar esos intervalos de
confianza en los
estudios
de costo-efectividad en esas circunstancias, con diferentes escalas de
intervalo. Preferentemente, deben ser utilizados el método basado en el teorema
de Fieller en análisis
paramétricos,
y el método básico de “bootstrap”, para análisis no-paramétricos. Esos
métodos producen mejores resultados, con mayor probabilidad de garantizar que
los parámetros de
la población
estén dentro del intervalo de confianza estimado. Una alternativa interesante
es la de construir curvas de aceptabilidad de las estrategias. Esas curvas
representan la
probabilidad
de una estrategia en cuestión de ser costo-efectiva para diferentes razones de
valores, en un intervalo de 0 a 1. Se debe verificar que esas curvas no
presentan un
problema
encontrado en la determinación de los intervalos de confianza, la existencia de
razones negativas de costo-efectividad.
Una
simulación de segundo orden de Monte Carlo debe ser utilizada para la obtención
de resultados que dependen del tipo de distribución de probabilidades que son
definidas por los
parámetros.
Las simulaciones de Monte Carlo ofrecen resultados probabilísticos de estudios de
evaluación económica. Así, es posible evaluar las propiedades estadísticas de
la
distribución
de probabilidades de los resultados y utilizar intervalos de confianza para
verificar la validez de las conclusiones.
Análisis
de impacto presupuestario “Budget impact analysis”(AIP): Estimación
del impacto en el uso de servicios y costos en los primeros dos años (y
años subsiguientes) después
de la
inclusión de una nueva tecnología en un formulario, listado definido de
prestaciones, programa de cobertura específica o sistema de salud. Los AIP son
realizados basándose en una
evaluación
económica previa o en forma independiente. Los AIP deben ser realizados con un
marco de análisis adecuado a la naturaleza de la condición de salud a evaluar y
a las
tecnologías
involucradas. Para condiciones crónicas de salud es necesario utilizar modelos
que consideren el factor de dependencia temporal y asociación entre variables,
tales como
Modelos
de Markov, entre otros. En el caso de condiciones agudas de salud, es posible
utilizar modelos más simples en donde el episodio de salud es la unidad de
análisis. Debe aclararse
la
perspectiva utilizada, los escenarios, los grupos de intervenciones a ser
comparadas, la población a ser incluida, el horizonte temporal considerado
relevante para el solicitante, el
método
de costeo, y agregar un análisis de sensibilidad que muestre una serie de
resultados que reflejen un abanico plausible de circunstancias que el
solicitante podrá enfrentar cuando
incluya
la nueva tecnología en cuestión. El AIP debe ser sometido a procedimientos de
validación específicos.
Análisis
estratificado: Proceso de análisis de subgrupos menores y más homogéneos
de acuerdo con criterios específicos como edad o nivel socioeconómico, cuando
existe variabilidad
(heterogeneidad)
en la población.
Análisis
probabilístico de sensibilidad: Método de análisis de decisión en
que distribuciones de probabilidades son especificadas para parámetros
inciertos, donde a partir de la
realización
de una simulación de Monte Carlo, se presenta la distribución de probabilidades
resultantes de los costos y resultados esperados.
Años de
Vida Ajustados por Incapacidad (AVAI): Índice que representa los
años futuros de vida exentos de incapacidades que se pierden en un
determinado período, por
consecuencia
de muertes prematuras o de situaciones de incapacidad provocadas por
enfermedades.
Años de
Vida Ajustados por Calidad (AVAC o QALY – “Quality-adjusted
life year”): Unidad de medida bidimensional del bienestar de un
individuo o de un grupo de personas que ajusta
los
años de vida según la utilidad evaluada como consecuencia de los estados
imperfectos de salud. El valor de la unidad de medida está comprendido entre 0
(cero), que es muerte, y 1
(uno) o
100 (cien), que es salud perfecta.
Por
definición y en su forma más sencilla, la especificación de la función agregada
propuesta por el método QALY, usado para agregar una ganancia de (t)
años de vida en un estado de
salud
cuya calidad es medida por el valor (q), es igual al período (t)
multiplicado por la calidad de vida (q).
Los
QALY representan una unidad común para comparar el costo-utilidad de diferentes
intervenciones de salud y para establecer prioridades para la ubicación de
recursos exiguos y han
sido
ampliamente utilizados en la literatura internacional.
Años
Potenciales de Vida Perdidos (APVP): Unidad de medida de impacto
relativa a varias enfermedades y a problemas de salud en la sociedad, calculada
a partir de la suma de los
años de
vida perdidos como consecuencia de muertes de jóvenes o de muertes prematuras
de las personas de una determinada región o de un país.
Árbol
de Decisión: Representación gráfica de la decisión, incorporando
opciones alternativas, eventos inciertos (y sus probabilidades) y
resultados en salud.
Beneficio: Ganancia o resultado positivo de cualquier
tecnología sanitaria.
Beneficio
Neto: Uno de los métodos de representación de los resultados
de las evaluaciones económicas de costo-beneficio, representa la
diferencia entre el beneficio total y el costo
total
de la intervención bajo examen, menos la diferencia entre el beneficio total y
el costo total de su estrategia alternativa.
Calidad
de vida relacionada con la salud: Aspectos físicos, emocionales y
sociales que son relevantes e importantes para el bienestar de los
individuos; puede ser evaluada usando
instrumentos
de medida genéricos, específicos para determinadas enfermedades, o basados en
las preferencias.
Caso-referencia:
Conjunto de métodos a seguir preferidos por el analista, cuando conduce
el análisis del caso de base en las evaluaciones económicas.
Centro de costos: Sector de una institución que
tiene gastos mensurables.
Conferencias
de Consenso: Técnica de toma de decisión en que se reúnen las partes
interesadas en el cuidado, para llegar a un consenso sobre la seguridad, la
eficacia y las
condiciones
apropiadas para el uso de una tecnología, basando sus juicios en las evidencias
científicas disponibles.
Consumo
de servicios de salud: Uso o empleo de los servicios de salud
por parte de un individuo o grupo de personas, con el objetivo de
obtener una satisfacción en términos de
mejoría
de la calidad de vida relacionada a la salud.
Control
de costos: Estrategia utilizada para el control de los costos
provenientes de cualquier sistema de producción de bienes y servicios de
salud.
Cohorte: Grupo
de individuos que tiene una característica común que es la presencia de
una exposición a un factor en estudio o la ausencia de ese factor.
Cuidado
habitual o usual: Alternativa más común o más ampliamente
utilizada en la práctica clínica; también referido como “práctica
existente”, “práctica corriente”, “cuidado típico” o
“status
quo”.
Costo: Valor de todos los recursos gastados en la producción de
un bien o servicio.
Costo
de oportunidad: Costo en que la sociedad incurre al poner a
disposición una tecnología sanitaria a la población, en la medida en que
los recursos empleados no quedan disponibles
para
otros fines. El costo de oportunidad también es conocido como el valor de la
mejor alternativa no concretada, como consecuencia de la utilización de
recursos limitados en la
producción
de un determinado bien o servicio de salud.
Costo
directo: Costo atribuido directamente al producto o servicio
prestado, no siendo necesaria ninguna metodología de prorrateo.
Costo económico: Costo de oportunidad.
Costo
en salud: Valor de los recursos empleados en el uso de una
alternativa terapéutica, de un programa o de un servicio de salud
durante un período de tiempo.
Costo
de enfermedad “cost-of-illness”: Tipo de evaluación económica
parcial por medio de la cual se calcula el impacto económico, o los
costos de la prevalencia, o los costos de la
incidencia
de determinada enfermedad durante un determinado período de tiempo.
Costo
marginal: Aumento que experimenta el costo total, originado a
partir del aumento de una unidad en el volumen de producción.
Costo
medio unitario: Costo total dividido por la cantidad producida, en
un determinado período. Puede ser obtenido en relación al costo directo,
indirecto y total.
Costo
total: Es el resultado de la suma de los costos directos e
indirectos de todas las unidades de un mismo bien o servicio producidas
durante determinado período de tiempo.
Costo
variable: Costo que es pasible de alteración en el corto plazo.
Ese costo se modifica proporcionalmente al volumen producido y que,
sumado al costo fijo, se constituye en el
costo
total de un determinado servicio o producto.
Costos
brutos “top down costing”: Abordaje de medición de costos
que usa grandes componentes como base para el cálculo de los costos de
una intervención, tales como costos por
día de
internación.
Costos
de productividad (o indirecto): Son los costos asociados a la
pérdida o reducción de la capacidad de trabajar de un individuo o de un
grupo de personas, en función de la
morbimortalidad
ocasionada por enfermedades.
DALY (DALY /
“disability-adjusted life years”): Años de vida ajustados por
incapacidad.
Demanda:
Cantidad de un bien o servicio que un individuo puede y está dispuesto a comprar
para cada nivel de precio establecido en el mercado, mientras que se mantengan
inalterados
todos los otros factores que afectan el consumo de ese bien.
Depreciación:
Reducción de valor o de precio que se registra en la mayoría de los bienes,
en función del uso, del desgaste físico, de las evoluciones tecnológicas, del
pasar del tiempo o
de las
alteraciones en los precios de otros factores de producción. La depreciación de
una moneda significa su desvalorización en relación a otras.
Disposición a pagar “willingness-to-pay”
(DAP): Método de evaluación usado en las evaluaciones de costo-beneficio
para cuantificar los resultados en salud en términos monetarios. Es
utilizado para
determinar la cantidad máxima de dinero que los individuos se disponen a pagar
por un determinado resultado o beneficio en salud.
Distribución
de recursos en salud: Es la forma como el sector salud
distribuye sus recursos financieros entre las diferentes alternativas de
tecnologías, con objetivo de atender a las
necesidades
de salud de la sociedad.
Dominancia
fuerte (sencilla o estricta): Estado en que una intervención es
más efectiva y menos costosa que su alternativa.
Dominancia
débil (o extendida): Estado en que una intervención es más
costosa y menos efectiva y tiene menor razón de costo-efectividad
incremental, que su alternativa.
Efectos
en salud: Ganancias, resultados o consecuencias de cualquier
tecnología en salud.
Efectividad:
Medida de los resultados o consecuencias originados de la aplicación de
una tecnología sanitaria, cuando es utilizada en situaciones reales o habituales
de uso.
Eficacia:
Medida de los resultados o consecuencias originados de la aplicación de una
tecnología sanitaria, cuando es utilizada en situaciones ideales o
experimentales.
Eficiencia: Concepto
económico derivado de la escasez de recursos que vincula a la producción
de bienes y servicios deseados por la sociedad al menor costo social posible.
Ensayo
clínico: Cualquier forma de experimento planeado que considera
personas enfermas y es formulado para determinar el tratamiento más
apropiado en los futuros pacientes con la misma enfermedad.
Ensayo
clínico controlado cruzado (ensayo secuencial, “crossover
clinical trial”): Estudio en que la mitad de un grupo de pacientes
recibe un tratamiento y la otra mitad el tratamiento
control
(placebo). Después de una pausa temporal “washout period”, se
hace una inversión, con la primera mitad recibiendo el placebo y la segunda
el tratamiento en estudio. Ese tipo
de estudio
permite comparar los resultados en conjunto, o sea, todos los que fueron
sometidos al tratamiento con todos los que recibieron el placebo, lo que
permite reducir a la mitad el
número
de la casuística en relación al ensayo clínico controlado. Es importante que se
evite la posibilidad que el tratamiento o su falta en la primera etapa tenga
repercusión en la
segunda
etapa.
Ensayo
clínico controlado factorial “factorial clinical trial”: Variante
del ensayo clínico controlado aleatorizado, pero con un delineamiento
factorial. En lugar de considerar solamente un
factor,
por ejemplo, de una droga o intervención "A", se puede testear los
efectos de la droga o intervención "A", droga o intervención
"B", drogas o intervenciones "A + B", además del
placebo
o procedimiento control, formándose de esa manera, por ejemplo, cuatro grupos.
Equidad
en salud: Principio según el cual la distribución de recursos es
realizada en función de las necesidades de salud de una determinada
población.
Estudio
multicéntrico: Estudio cooperativo entre diversas instituciones que
permite la obtención de casuísticas mayores “megatrials” pero
exigen elaboración más compleja en cuanto a
protocolos,
así como entrenamiento e integración de los equipos.
Estudios
abiertos “open”, “open label”, “open
clinical trial”: Ensayos en que todos los investigadores integrantes
del equipo de investigación, así como todos los pacientes saben a qué
grupo
pertenece cada individuo de la casuística, o sea, si al grupo control o a lo(s)
grupo(s) experimental(es).
Estudios
“aleatorizados”: Estudios en que los integrantes de la investigación
son distribuidos aleatoriamente en dos grupos: control y experimentales.
Estudios
clínicos controlados “aleatorizados”: Ensayos clínicos
que consideran por lo menos un tratamiento en análisis y un tratamiento
de control, ingreso simultáneo de pacientes y
seguimiento
de los grupos en análisis y control y en los cuales el tratamiento a ser
administrado es seleccionado por un proceso aleatorizado. La aleatorización
reduce el riesgo de errores
sistemáticos,
produciendo un equilibrio entre los diversos factores de riesgo que pueden
influir en el desenlace clínico a ser medido.
Estudios
comparativos: Estudios en que se observan grupos diferentes, no
siendo uno control del otro.
Estudios
controlados: Investigaciones que consideran el estudio de un
"grupo de casos" y de un "grupo control". Deben ser
lo más semejantes posibles, difiriendo solamente por el
hecho
de que un grupo recibe el placebo o tratamiento ya consagrado, y el otro el
nuevo tratamiento propuesto. Permiten la propuesta de hipótesis, comparando los
resultados entre los
grupos
y son, generalmente, utilizados en estudios analíticos incluyendo cálculos de
probabilidades estadísticas.
Estudios
cuádruplo-ciego “quadruple-blind”, “quadruple-masked”:
Estudios en que el equipo de investigación, los pacientes, el
bioestadístico que hace los análisis y el investigador que
está
escribiendo la discusión acerca de los resultados desconocen la identidad de
los grupos control y grupo(s) experimental(es).
Estudios
de cohorte (estudio de seguimiento, “cohort study”):
Estudios longitudinales en que el investigador, después de distribuir
los individuos como no expuestos y expuestos a un
determinado
factor en estudio, los sigue durante un determinado período de tiempo para
verificar la incidencia de una enfermedad o situación clínica entre los
expuestos y no expuestos.
Estudios
de incidencia: Estudios longitudinales en que se evalúan casos
nuevos o de desenlaces nuevos de los casos existentes de una enfermedad
específica, que ocurren en una
población
que no los presentaba.
Estudios
de precisión: Tipo de investigación utilizada para que un nuevo
test diagnóstico bajo estudio (exámenes complementarios, pero también
asociaciones obtenidas de signos,
síntomas
y/o evidencias clínicas) garantizan que su resultado positivo indique,
realmente, la presencia de una enfermedad, y que sea negativo en la real
ausencia de la misma.
Estudios de prevalencia
(detección
de casos, “screening”): Estudios transversales que tienen
por objetivo conocer la probabilidad de individuos asintomáticos de desarrollar
o no la
enfermedad o situación
clínica que es objeto de la investigación.
Estudios
doble-ciego “double-blind”: Estudios en que el
equipo de investigación y los pacientes desconocen la identidad de los
grupos control y grupo(s) experimental(es). Solamente
una
persona del equipo, la que no va a tener contacto con los
pacientes, y tampoco evaluar los resultados, sabe quién pertenece a cada grupo.
Estudios
de intervención: Estudios en que el investigador no se limita a la
simple observación, sino que interfiere por la exclusión, inclusión o
modificación de un determinado factor.
Estudios
de observación: Estudios en que el investigador sólo observa el paciente,
las características de la enfermedad o trastorno, y su evolución, sin
intervenir o modificar cualquier
aspecto
bajo estudio.
Estudios
en centro único: Estudios desarrollados por un equipo de
investigación que incluye solamente a una institución de investigación.
Estudios
longitudinales “follow up”: Estudios en que existe una
secuencia temporal conocida entre una exposición, ausencia de la misma o
intervención terapéutica, y la aparición de
casos
de la enfermedad o factor evolutivo. Se destina a estudiar un proceso a lo
largo del tiempo para investigar cambios. Tiene la desventaja de estar sujeto a
variaciones originadas de
factores
extrínsecos, que pueden cambiar el grado de comparación entre los grupos.
Estudios
no aleatorizados: Estudios en que no es hecha una distribución aleatorizada
de los sujetos de la investigación por los grupos control y experimentales,
pudiendo haber
distorsiones
en los resultados a consecuencia de la casuística o muestra viciada.
Estudios
no controlados (estudio de casos, estudio "antes y después",
estudio de la relación estímulo/efecto): Investigaciones clínicas en que
se registran los datos relativos a la
observación
clínica y/o de laboratorio de grupos de individuos portadores de una
enfermedad, sin utilizar un grupo control o placebo.
Estudios primarios: Investigaciones originales.
Estudios
prospectivos: Estudios en que la estructuración de la
investigación se hace en el presente y los individuos son seguidos a lo
largo del tiempo, se vuelve necesario el
cumplimento
de las exigencias inherentes a la estandarización y calidad de las
informaciones obtenidas.
Estudios
retrospectivos: Estudios en que se realizan análisis a partir de
registros del pasado, desde aquel momento hasta el presente. Dependen de
la credibilidad de los datos de
registros
a ser computados, en relación a la exposición del factor y/o a su intensidad, y
a la ocurrencia de la enfermedad, situación clínica o muerte con correlación
conocida al factor de
exposición.
Estudios
secundarios: Estudios que procuran establecer conclusiones a
partir de estudios primarios e incluyen las revisiones no sistemáticas
de la literatura, las revisiones sistemáticas
con y
sin meta-análisis, y los artículos de revisión.
Estudios
tipo caso-control “case-control study”: Estudios en
que el investigador, después de distribuir las personas como enfermos y
no enfermos, verifica, retrospectivamente, si hubo
exposición
previa a un factor entre los enfermos y los no enfermos. Las personas enfermas
o portadoras son denominadas "casos", y las no enfermas o no
portadoras "control".
Estudios
transversales (o seccionales): Estudios en que la exposición al
factor o causa está presente en el mismo momento o intervalo de tiempo
analizado que el efecto. Describe una
situación
o fenómeno en un momento no definido, solamente representado por la presencia
de una enfermedad o trastorno. Son utilizados cuando la exposición es
relativamente
constante
en el tiempo y el efecto (o enfermedad) es crónico. Tiene como principales
ventajas el bajo costo y l a casi total ausencia de pérdidas de seguimiento
Estudios
triple-ciego “triple-blind”, “triple-masked”:
Estudios en que el equipo de investigación, los pacientes y el
profesional de Bioestadística que hace los análisis desconocen la
identidad
de los grupos control y grupo(s) experimental(es).
Estudios
uniciego “blind”, “single-masked”: Estudios
en que sólo el equipo de investigación sabe cuál fue el tipo de
tratamiento instituido en cada paciente, o a qué grupo cada paciente
pertenece.
Generalmente, esa modalidad es aplicada en estudios relativos a tratamientos
por intervenciones quirúrgicas o radioterapia.
Evaluación
de Tecnologías Sanitarias (ETS): Evaluación sistemática de las propiedades,
efectos y/ o impactos de las tecnologías sanitarias, teniendo en cuenta sus
consecuencias
directas
o intencionales, e indirectas o no intencionales. Su principal objetivo es
informar a los tomadores de decisión y constituirse en insumo para las
políticas relacionadas a las
tecnologías
de la salud. La ETS se realiza por medio de un equipo multidisciplinario
utilizando un paradigma de análisis explícito con múltiples metodologías.
Evaluación
Económica en salud: Análisis comparativo de diferentes
tecnologías, en el ámbito de la salud, referentes a sus costos y a los
efectos sobre el estado de salud. Las
principales
técnicas de evaluación económica completa son: el análisis de
costo-efectividad, costo-utilidad, costo-minimización y costo-beneficio.
Evaluación
económica “piggy-backed”: Estudios prospectivos en que
la evaluación económica es realizada en paralelo al ensayo clínico.
Evaluador: Aquel que conduce la evaluación económica.
Evento adverso: Efecto indeseable de una
tecnología en salud.
Evento
adverso grave: Evento adverso que resulta en muerte o en amenaza a
la vida o requiere hospitalización del paciente o prolongación de una
internación ya presente; resulta en
persistente
o significativa incapacidad/deficiencia o en anomalía congénita.
Fármacoeconomía:
Conjunto de actividades dedicadas, de modo general, al análisis
económico en el campo de la asistencia farmacéutica, como la gestión de
servicios farmacéuticos,
la
evaluación de la práctica profesional y la evaluación económica de
medicamentos.
Función de Distribución de
probabilidades “probability density function”:
Representación
numérica o matemática de la probabilidad relativa de cada posible valor que el
parámetro pueda asumir.
Gastos: Monto
de recursos gastados en un determinado período, que no está directamente
relacionado con la actividad final. El gasto puede ser atribuido o no al
producto o servicio
como
costo indirecto.
Generalización:
Posibilidad de aplicación o extrapolación de los resultados obtenidos de
una población o espacio de práctica. También referido como validez externa o
aplicabilidad.
Horizonte
temporal: Período de tiempo a lo largo del cual los costos y
resultados son medidos en una evaluación económica.
HYE: “healthy-years
equivalentes” (HYE) ganancias equivalentes en años saludables.
Incertidumbre:
Estado en que el valor verdadero de un parámetro o estructura de un
proceso es desconocido.
Incertidumbre
de Parámetros: Incertidumbre sobre el verdadero valor numérico de
los parámetros del modelo.
Incertidumbre
del Modelo: Incertidumbre relacionada con las características de diseño
del modelo (estructura, métodos analíticos, presupuestos). La incertidumbre del
modelo depende
de las
opciones y presupuestos hechos por el analista.
Incertidumbre en las
Evaluaciones Económicas: Incertidumbre de Parámetros representada por la
función de la frecuencia de la distribución de probabilidad que no puede ser
reducida. La
incertidumbre proviene del desconocimiento del valor exacto de los parámetros
como consecuencia de las imperfecciones de la medida realizada. En la elección
de las
estrategias de
intervención en salud, el análisis de sensibilidad es el procedimiento más común
para evaluar el impacto de la variabilidad de los datos y de la incertidumbre
en los
resultados finales y en
su repercusión.
Inflación:
Proceso de aumento continuo en el nivel general de precios de una economía.
Inputs
del modelo: Parámetros (por ejemplo, resultados, uso de los
recursos, utilidades) y características de diseño (estructura, métodos
analíticos, presupuestos) del modelo.
Intervención: Tecnología en salud de interés para la evaluación
económica.
Intervenciones
de cribado o “screening”: Se utilizan para el examen de
personas presuntamente sanas y buscan detectar enfermedades,
anormalidades o factores de riesgo
asociados
en individuos asintomáticos.
Intervención
diagnóstica: Comprende aquellas referentes al examen de individuos presuntamente
enfermos, con la intención de identificar la causa y la naturaleza o la
extensión de
una afección o
enfermedad e individuos con signos y síntomas clínicos.
Intervenciones
preventivas: Buscan proteger contra enfermedades y otros agravantes
a través de la prevención de su ocurrencia, de la reducción en el riesgo de
ocurrencia o de la
limitación
de su extensión y secuelas. La prevención puede ser primaria (buscando reducir el
número de casos nuevos de alguna enfermedad o agravio), secundaria (para
reducir el
número
de casos ya establecidos en la sociedad) o terciaria (para estabilizar o
reducir la dimensión de la incapacidad física o mental asociada con una
determinada enfermedad o
condición).
Los cuidados de apoyo pueden ser parte de un tratamiento específico (por
ejemplo, en la recuperación quirúrgica post-operatoria) o pueden ser
instituidos cuando un
tratamiento
activo fue suspendido (por ejemplo: cuidados paliativos).
Intervención
terapéutica: Aquella cuyo objetivo es el de mejorar o eliminar una
enfermedad o condición ya diagnosticada.
Investigación
clínica (ensayos “trial”): Estudios que involucran
pacientes (humanos), en que los investigadores designan personas
elegibles para grupos de intervención.
Investigación
experimental: Estudios que involucran modelos experimentales como
animales experimentales, cadáver y cultivo de células y tejidos.
Limitaciones
de los estudios de evaluación económica: Las informaciones
y métodos utilizados pueden introducir sesgos en el análisis a favor de
una alternativa estudiada o de
alguno
de los subgrupos. Deben considerarse las siguientes preguntas: a) ¿Los
resultados pueden ser considerados factibles y validados? b) ¿Qué informaciones
y conocimientos pueden
ser
aprendidos de ese estudio? y c) ¿En qué situaciones el resultado alcanzado
puede ser utilizado?
Los
datos y métodos utilizados en el análisis y los límites de la generalización de
los resultados para otros pacientes deben ser totalmente descritos. En
particular, estudios que usan datos de eficacia, por ejemplo, de ensayos
clínicos, deben considerar las diferencias sobre la efectividad y el impacto en
el resultado de estudio de costo-efectividad emprendido. Las informaciones
económicas y epidemiológicas no pueden ser transferidas de un país a otro sin
una verificación previa. Debe demostrarse que esos datos (clínicos,
epidemiológicos o económicos) pueden ser transferidos con suficiente
aplicabilidad.
Media
ponderada: El precio medio ponderado de una tecnología en salud es
la suma de la multiplicación de cada precio por su respectiva cantidad
vendida, dividido por el total de
cantidades
vendidas.
Medicamento:
Producto farmacéutico, técnicamente obtenido o elaborado, con finalidad
profiláctica, curativa, paliativa o para fines de diagnóstico. Es una forma
farmacéutica
terminada
que contiene el fármaco, generalmente en asociación con adyuvantes
fármaco-técnicos.
Medidas
de evaluación de la calidad de vida relacionada a la salud: Se
describen estados de salud y se realiza un procedimiento de cálculo que
permite asociar un valor numérico
cualitativo
a un estado de salud. Una vez escogida una medida de calidad de vida en salud,
sus condiciones de uso deben ser respetadas; en particular, las características
de la
población
destinataria, la enfermedad o condición mórbida, o método de aplicación, las
reglas para el cálculo de los “scores” y para interpretación de los resultados.
Existen
dos abordajes para integrar aspectos relativos a la calidad de vida: el
abordaje de psicometría y el económico. Este último produce medidas de utilidad
usando métodos para
revelar
las preferencias de los individuos, mientras el abordaje de psicometría produce
medidas de calidad de vida usando cuestionarios o escalas.
Medida
indirecta de preferencias: Uso de instrumentos para medir las
preferencias de los individuos, sin tomar medidas directas.
Meta-análisis:
Técnicas que aplican protocolos y utilizan métodos estadísticos para
revisar e interpretar críticamente los resultados combinados de
investigaciones primarias que fueran
realizadas,
con el objetivo de obtener síntesis cuantitativas sobre los efectos de las
tecnologías sanitarias.
Método
bayesiano: Ramo de la estadística que utiliza información previa
sobre presupuestos para estimación e inferencia.
Método
del capital humano: Método de estimar los costos de
productividad basado en la cantidad de tiempo de pleno empleo del
individuo que es perdido como resultado de la
enfermedad.
Métodos
de estimación de costos: Herramientas destinadas a la
identificación de los costos de servicios o de programas de salud
brindados por institución u órgano específico. Los
principales
métodos de estimación de costos pueden ser: i) costeo por absorción; ii) costeo
directo o variable; iii) costeo por procedimiento o enfermedad; y iv) costeo
ABC.
Micro-costos
“bottom-up costing”: Abordaje de medición basada en la
identificación de los recursos utilizados por los pacientes, con base en
cada uno de los ítems de costo.
Modelos
de Markov: son construcciones semejantes a las de los árboles de
decisión en que se incorpora el ciclo de tiempo de una enfermedad, en la
forma de un proceso recursivo,
conocido
como cadenas de Markov. La caracterización básica de procesos dinámicos como
procesos de Markov se da por la llamada “regla de Markov”, que supone que una
transición de
un estado
actual hacia un estado futuro no depende de la historia anterior del sistema,
solamente del estado actual. Esquemáticamente, el modelo de Markov es utilizado
para simular el
camino
recorrido por un individuo a través de un número finito de estados de salud y
acumulando las consecuencias que aparecen a lo largo de la evolución de la
enfermedad - años de
vida
salvados, QALY y costos, por ejemplo. Sin especificar detalles
de ese modelo matemático, su propiedad fundamental es la construcción de un proceso
“sin memorias”. Eso significa
que un
número de pacientes en un determinado estado de salud en el tiempo t
depende solamente de la cantidad de pacientes en ese estado en el tiempo t-1
y la probabilidad de entrar
y salir
de ese estado en el tiempo t. Esa simplificación
representa una seria limitación cuando se modela la evolución de enfermedades
cuyo diagnóstico puede evolucionar a lo largo del
tiempo.
En ese caso, es posible incorporar “memoria” al modelo, resultando en un
proceso conocido como semi Markov.
Oferta:
Cantidad de un bien o de un servicio disponible en el mercado en que los ofertantes
están dispuestos a vender, según el precio de mercado, en un período de tiempo
determinado.
Patrón-oro
(patrón de referencia o “gold standard”): Método,
procedimiento o medida que es ampliamente aceptado como el mejor
disponible, contra el que nuevas intervenciones deben
ser
comparadas.
Perspectiva: Punto
de vista a partir del cual la evaluación económica es conducida, por ejemplo,
sociedad, servicio y sistema de salud. Define que costos y consecuencias son
examinados.
Precio: Valor
monetario por medio del cual un bien o un servicio es comprado y vendido.
Preferencias: Deseo
de un resultado o situación particular. Los términos preferencias y
utilidades son generalmente utilizados como sinónimos de medidas de calidad de
vida en salud en
las
evaluaciones económicas. Utilidades son preferencias obtenidas por métodos que
incluyen incertidumbre (por ejemplo, “standard gamble”), mientras que
valores son preferencias
derivadas
de métodos que no trabajan con incertidumbre (por ejemplo, “time trade-off”)
y ambos valores y utilidades son preferencias.
Probabilidad:
Expresión del grado de certeza de que un evento pueda ocurrir, en una
escala de 0 (certeza de que un evento nunca ocurrirá) a 1 (certeza de que el
evento ocurrirá).
Procedimiento:
Proceso de intervención que puede incluir tanto medicamentos, como
vacunas, reactivos para diagnóstico y equipos.
Productos
médicos: Cualquier instrumento, dispositivo, equipo, implante o
prótesis, reactivo, o calibrador para diagnóstico in vitro,
programa informático, material u otro artículo similar
o
relacionado, utilizado solo o en combinación con cualquier accesorio, destinados
por su fabricante a ser utilizados en seres humanos con fines de: diagnóstico;
prevención; control;
tratamiento
o alivio de una enfermedad, lesión o deficiencia; investigación, sustitución o
modificación de la anatomía o de un proceso fisiológico; regulación de la
concepción y que no
ejerzan
la acción principal por medios farmacológicos, inmunológicos ni metabólicos.
Protocolos
clínicos: Conjunto de directrices, de estrategias, de criterios y
de pautas, provenientes de una revisión sistemática de la evidencia
científica disponible y de una evaluación
profesional,
presentado de manera estructurada y elaborado con el objetivo de ayudar a los
profesionales de salud y a los pacientes en sus decisiones. Son establecidos
claramente los
criterios
de diagnóstico de cada enfermedad, el tratamiento instituido, con los
medicamentos disponibles en las respectivas dosis correctas, los mecanismos de
control, el
acompañamiento
y la verificación de resultados y la racionalización de la prescripción y del
suministro de los medicamentos.
Rateo:
Distribución proporcional de costos indirectos de la producción de bienes y servicios.
Razón
incremental de costo-efectividad (“Incremental cost-effectiveness
ratio” - ICER): Razón calculada como la diferencia de costo
entre dos estrategias, dividida por la diferencia
de los
efectos producidos por ellas. Las variaciones en el uso de recursos deben ser
incluidas en el numerador y aquellas que influyen sobre los estados de salud,
en el denominador,
procurándose
evitar doble contabilidad.
Registro
de tecnologías sanitarias: Inscripción que es destinada a conceder el
derecho de fabricación y de comercialización de determinado producto.
Resultado
“Outcome”: Consecuencia de la condición o intervención. Se
refieren a los efectos en salud, tales como los resultados intermedios o
finales de importancia para la salud.
Resultado
final: Resultado en salud que está directamente relacionado con
la duración y calidad de vida, como los años de vida salvados o los años
de vida ajustados por calidad.
Resultado
intermedio: Medida de laboratorio o signos y síntomas utilizados
como substitutos para un resultado final clínicamente importante que mide
directamente la sobrevida o
función
de los pacientes.
Revisión
sistemática: Aplicación de métodos explícitos para identificar,
localizar, recuperar y analizar sistemáticamente toda la evidencia
disponible sobre un problema específico, con el
objetivo
de establecer bases científicas sobre el uso de determinadas tecnologías o
procedimientos de salud, de minimizar las variaciones de una investigación y
poder generalizar las
conclusiones.
Seguridad: Cuando
los resultados esperados del uso de las tecnologías sanitarias exceden
los probables riesgos.
Simulación
de Monte Carlo: Tipo de simulación de estandardización que utiliza
números “aleatorizados” para capturar los efectos de la incertidumbre. Múltiples
simulaciones son
ejecutadas,
con el valor de cada parámetro seleccionado aleatorizadamente a partir de la
distribución de probabilidades de cada simulación.
Standard
gamble: Técnica usada para evaluar la utilidad para los
individuos de un resultado o estado de salud que difiere en calidad o
duración de vida. Es aplicada pidiendo que los
individuos
escojan entre un determinado estado de salud o arriesguen
entre la salud ideal y la muerte inmediata. La probabilidad de salud ideal
versus la muerte inmediata va
sistemáticamente
cambiando hasta que la persona no tenga más opciones de preferencia entre el
estado de salud y el riesgo.
Tasa de descuento: Las comparaciones
entre las alternativas de intervención son realizadas en un punto en el
tiempo, habitualmente el momento presente. Pero los costos y
consecuencias pueden
ocurrir a lo largo de un período variado de tiempo, y diferentes intervenciones
pueden tener perfiles temporales de costos y consecuencias diversos. El
descuento
significa estimar lo
que un resultado o costo realizado en un momento t1 representa en relación al
mismo resultado o costo que ocurra en el momento presente t0. De existir una
equivalencia entre esos
elementos (costos y resultados) independientemente del momento en que ocurran,
ningún descuento es requerido o la tasa de descuento es cero.
Los
costos y resultados que ocurren en el futuro generalmente reciben de la
sociedad un valor en el presente distinto de aquellos obtenidos en el futuro,
de acuerdo con el que la
sociedad
establece como su tasa de “preferencia en el tiempo”. No existe un acuerdo
general acerca de la tasa de descuento apropiada y, además, la preferencia en
el tiempo varía
entre
culturas y sociedades. La elección de la tasa de descuento debe considerar la
racionalidad del proceso de decisión y del ambiente económico de cada sociedad.
Técnicas
de modelado: Las técnicas de modelado más frecuentemente utilizadas
en el área del análisis económico se refieren al uso de modelos de árbol de
decisión.
Los
arboles de decisión son construidos como representación de las estrategias de
decisión. Se utilizan nodos de probabilidad para incorporar la frecuencia
esperada de los eventos,
como,
por ejemplo, tasa de éxito y curación. Al final de cada serie de
probabilidades, los valores de efectividad y/o costo son asociados para obtener
un resultado final.
Tecnologías
sanitarias: Conjunto de equipamientos, medicamentos, insumos y procedimientos
utilizados en la prestación de servicios de salud, así como de las técnicas de
infraestructura
de esos servicios y de su organización.
Time trade-off:
Técnica de evaluación de las preferencias en que los individuos son solicitados
a determinar la duración de tiempo en condiciones ideales (o de buena salud)
que ellos
consideran equivalente a un período
mayor de tiempo en un determinado estado/situación de salud.
Transferencia de
resultados en una evaluación económica: La generalización
o transferencia de los resultados de las evaluaciones económicas se
refiere a la extensión con que los
resultados de un estudio basado en
medidas de una población particular de pacientes y/o de un contexto específico
pueden ser aplicados o extrapolados para otra población y/o
contexto diferente.
Utilidad:
Concepto empleado para indicar la satisfacción obtenida por el individuo en consecuencia
del consumo de bienes y servicios de salud. Ese concepto es utilizado para
denominar
una cuantificación de la calidad de
vida de las personas, que puede no estar basada
necesariamente en las preferencias de los consumidores, pudiendo resultar de
evaluaciones hechas
por profesionales.
Validez: Extensión con cual
una técnica mide aquello que intenta medir.
Validez externa:
Extensión en que se puede generalizar las conclusiones de un estudio a
poblaciones y espacios de práctica externos al estudio.
Validez interna: Es el
grado en que un resultado (o una medida o un estudio) se acerca probablemente
a la verdad y está libre de sesgos (errores sistemáticos). La validez tiene
algunos
otros significados.
Valor presente: Valor
de los costos o beneficios futuros después de ajuste para las preferencias
en el tiempo por descuento.
Valoración:
Proceso de cuantificar el deseo de un resultado en utilidad o términos monetarios
o de cuantificar el uso de los recursos o la productividad de los individuos en
términos
monetarios.
Valoración
contingente: Técnica para valorar los beneficios de las
tecnologías sanitarias, mediante la determinación de la disposición a
pagar máxima de los individuos para el acceso a
la tecnología o de la cantidad mínima
que ellos podrían aceptar como compensación por no tener la tecnología
disponible.
Variabilidad:
Refleja diferencias conocidas en los valores de los parámetros asociados
con diferencias identificables; es representada por frecuencias de distribución;
puede ser atribuida
a padrones de práctica clínica
diversos en áreas geográficas o espacios de práctica diferentes o a
heterogeneidad de la población de pacientes.
Variación de la
práctica médica: Variación que resulta de actuaciones diferenciadas
en la práctica de los médicos frente a situaciones clínicas idénticas,
derivadas de las
incertidumbres que acompañan esas
decisiones, fundamentadas en teorías insuficientemente evaluadas o de escasa
evidencia científica disponible.
3. CARACTERIZACIÓN DEL
PROBLEMA
3.1 Pregunta Clínica
3.1.1
Todo estudio de evaluación económica debe estar orientado a partir de
una pregunta clínica adecuadamente definida.
3.1.2
La pregunta clínica debe delimitar el problema que se pretende
estudiar, especificando la intervención y las estrategias bajo comparación, así
como la población destinataria, la perspectiva y el horizonte temporal del
estudio.
3.1.3
La pregunta en estudio debe ser relevante y orientada a las
necesidades de los gestores participantes en el proceso de toma de decisión y
de la decisión específica a ser tomada. Esa pregunta debe conducir a resultados
generalizables a la población objetivo en su propio contexto
geográfico.
4. POBLACIÓN DESTINATARIA
Y POBLACIÓN INCLUIDA
4.1
Se debe especificar qué grupos o subgrupos poblacionales se
beneficiarán con los resultados de la evaluación económica (población
destinataria), mencionando los criterios de inclusión y exclusión.
4.2
Se debe especificar la población incluida en la evaluación, la cual
debe ser descripta en sus características sociodemográficas de acuerdo con la
naturaleza, el estado de avance o la gravedad de la enfermedad o condición
mórbida, y la existencia de enfermedades asociadas y otros agravantes.
4.3
Las poblaciones deben ser definidas en función de otras
características, como servicio donde la tecnología o intervención se incorpora,
localización geográfica, tasa de adherencia al procedimiento o intervención propuesta,
protocolización del tratamiento.
4.4
Deben ser consideradas y descriptas las diferencias entre la población
destinataria y la beneficiaria de la intervención o tecnología en la práctica
usual.
4.5
Si los datos de la efectividad son obtenidos a partir de múltiples
fuentes de poblaciones diferentes, debe establecerse una descripción detallada
del método utilizado para llegar a la definición de la población destinataria y
de las estimaciones de la efectividad del uso de la tecnología que está siendo
evaluada.
4.6
Si la efectividad presenta diferencias en los resultados para
subgrupos de la población, debe explicitarse el control y la fuerza estadística
de los datos recolectados.
5. DISEÑO DEL ESTUDIO
5.1
El diseño del estudio de evaluación económica deberá definirse
claramente, en relación al método adoptado, a la recolección prospectiva o
retrospectiva de datos, tamaño de la muestra, fuente de evidencia clínica y
modelo de análisis.
5.2
Debe definirse cómo y en qué momento la evaluación económica está
vinculada a la obtención de datos clínicos. En el caso de evaluaciones
económicas realizadas
retrospectivamente
en relación a la recolección de datos clínicos, la evaluación será realizada
con datos clínicos previamente reunidos de ensayos clínicos anteriores,
revisión de
literatura/meta-análisis
o de una base de datos. En el caso de evaluaciones prospectivas, los datos
acerca de los costos y consecuencias serán obtenidos al mismo tiempo que los
datos
clínicos.
En las evaluaciones económicas asociadas a ensayos clínicos o “piggy-backed”,
se deben seleccionar los elementos útiles para el análisis económico y
establecer una relación
específica
entre el paciente, los insumos utilizados, las intervenciones aplicadas y los
resultados de cada uno. En el caso de los estudios realizados
retrospectivamente, esta relación será estimada.
5.3
Debe definirse si la obtención de las evidencias clínico-epidemiológicas
es primaria o secundaria.
5.4
Se deben utilizar datos de efectividad en lugar de eficacia. En
ausencia de datos sobre la efectividad de una intervención, podrán ser
utilizados datos de eficacia que deben ser
objeto de análisis de sensibilidad.
5.5
Debe preferirse la realización de evaluaciones económicas en
asociación con ensayos clínicos aleatorizados.
5.6
Se debe buscar el mejor punto de equilibrio entre lo que es necesario
y los varios tipos de restricciones o límites presentes al seleccionar un
abordaje para el diseño de estudio.
5.7
Deben ser considerados también los costos y beneficios de los diseños
de investigación con diferentes fuerzas y precisión. El abordaje a ser
utilizado debe tener una fuerte base
5.8
empírica y combinar el rigor de los estudios clínicos controlados con
los elementos obtenidos de los estudios de observación, especialmente en
relación a la utilización de los recursos.
6. TIPOS DE ANÁLISIS
6.1 Debe definirse el tipo de
análisis que se realiza, que depende de los vínculos establecidos entre los
costos y los resultados de una estrategia terapéutica. El tipo de análisis
seleccionado debe ser claramente
justificado y orientado con respecto a la pregunta a ser respondida en la
evaluación económica.
6.1.1 Cuando se requiera examinar
la relación entre costos y consecuencias o resultados de una intervención deben
realizarse Análisis de costo-resultado. Se debe seleccionar y
describir qué subtipo de análisis
se lleva a cabo:
6.1.1.1
Se debe realizar un análisis de costo-minimización si se requiere
conocer la alternativa de menor costo dentro de opciones que llevan a
consecuencias equivalentes en términos de resultados en salud.
6.1.1.2
Se debe realizar un análisis de costo-efectividad si se requiere
conocer la alternativa que ofrece mejor relación entre los costos y los
resultados de salud medidos en unidades cuantitativas no-monetarias.
6.1.1.3
Se debe realizar un análisis de costo-utilidad si se requiere conocer
la alternativa que ofrece mejor relación entre sus costos y los resultados en
términos de la calidad y duración
de la sobrevida obtenida. La metodología
utilizada para medir estos resultados de calidad de vida debe estar validada
para su uso en el país donde se realiza la evaluación económica.
6.1.1.4
Se debe realizar un análisis de costo-beneficio si se requiere conocer
si es socialmente rentable invertir en un proyecto determinado.
6.1.2 Cuando no es
posible vincular recursos a los criterio explícito, deben realizarse los
resultados por medio de un Análisis de costo-consecuencia o evaluaciones económicas
parciales. La
elección de este tipo de análisis debe estar debidamente justificada.
6.1.3 Si el objetivo del análisis
es identificar y medir todos los costos asociados con una enfermedad en
particular, debe realizarse un análisis de costo de la enfermedad.
7. INTERVENCIONES A SER
COMPARADAS
7.1
Se debe especificar el tipo de intervención o de tecnología bajo
estudio y la selección de las intervenciones o estrategias tecnológicas bajo
comparación.
7.2
Se debe definir y clasificar las intervenciones como terapéuticas,
diagnósticas, de cribado (“screening”), preventivas y en cuidados de
apoyo.
7.3
El tipo de tecnología sanitaria debe definirse específicamente:
medicamentos e inmunobiológicos, productos de la salud o productos médicos y
procedimientos clínicos y quirúrgicos.
7.4
Las comparaciones a realizar deben ser relevantes y abarcar todas las
alternativas que se presentan ante el uso real de la tecnología.
8. PERSPECTIVA DEL
ANÁLISIS
8.1
Debe definirse la perspectiva del análisis de forma explícita,
definiendo si es la perspectiva del sistema público de salud, de la sociedad,
del sistema privado de salud, de un servicio
sanitario (hospital, etc.) o del
usuario / paciente.
8.2
Para decisiones involucradas en políticas públicas deberá preferirse
la perspectiva del sistema público de salud.
8.3. En caso de seleccionar la
perspectiva de la sociedad, se deben incluir todos los costos directos de la
producción del servicio/ procedimiento y de los tiempos perdidos por los
pacientes y sus familiares, además
de los costos relacionados a la pérdida de productividad y muerte prematura.
9. HORIZONTE TEMPORAL
9.1
Debe ser explicitado y justificado el horizonte temporal de la
evaluación económica.
9.2
Para enfermedades crónicas y aquellas en que las diferencias en la
mortalidad son significativas, los análisis deben considerar la expectativa de
vida de los pacientes como horizonte
temporal prioritario.
9.3
En los casos en que los análisis de largo plazo no tengan posibilidad
de recolectar datos primarios de los pacientes, deben utilizarse los datos
factibles para hacer un análisis de
corto plazo, para obtener
informaciones intermedias y servir como fuente de extrapolación del modelo de
análisis, lo cual debe estar debidamente justificado.
10. CARACTERIZACIÓN Y
MEDICIÓN DE RESULTADOS
10.1 Efectividad y
Eficacia
10.1.1
Debe
preferirse la medición de la Efectividad a la de la Eficacia.
10.1.2
Si la eficacia es la única medida disponible, deben realizarse ajustes
apropiados que consideren la mejor evidencia disponible mediante las técnicas
de conversión adecuadas
hacia parámetros de efectividad.
Las potenciales incertidumbres deben ser evaluadas en el análisis de
sensibilidad.
10.2 Indicadores de
efectividad: medidas intermedias y resultados finales
10.2.1 Debe preferirse la evaluación de las intervenciones
en base a sus resultados finales y no a medidas intermedias.
10.3 Obtención de
evidencias
10.3.1
Debe especificarse la fuente y tipo de evidencia sobre efectividad,
eficacia y eventos adversos asociados con las tecnologías evaluadas.
10.3.2
El análisis de evaluación económica debe mencionar el nivel de calidad
de la evidencia en la que se basa la evaluación, así como describir los
estudios incluidos, los criterios de
inclusión y exclusión y los métodos
utilizados en la conducción de la revisión, particularmente describiendo si ha
sido sistemática o no lo ha sido.
10.3.3
Debe efectuarse un análisis de sensibilidad en el caso de realizar un
análisis estratificado para evaluar el impacto de la variación en la
efectividad de una intervención entre
subgrupos
de una población destinataria.
10.4 Calidad de vida
10.4.1 Debe preferirse en el
análisis las medidas de resultados que incorporan las preferencias de los
pacientes por ciertos estados de salud resultantes de las diferentes intervenciones
en salud, las llamadas medidas de
calidad de vida relacionadas a la salud.
10.5 Utilidades
10.5.1 Debe describirse
y justificarse la técnica utilizada para medir las utilidades.
10.6 Medidas de
Psicometría
10.6.1 Debe
describirse y justificarse el proceso y
tipo empleado si se utilizan medidas
de psicometría para valorar las preferencias.
10.6.2 Cuando se utilicen las versiones de instrumentos
desarrollados fuera del país se debe realizar y/o describir el proceso de
transposición y validación.
10.7 Unidad de medida
de las utilidades
10.7.1
Se debe realizar a “priori” un análisis y describir los métodos
y justificación de la selección de la unidad de medida de las utilidades que se
considere más apropiada para la
condición
bajo estudio. Se debe describir y justificar las hipótesis acerca de los
cambios a lo largo del tiempo de las medidas atribuidas a la calidad de vida.
10.7.2
Cualquier resultado presentado como costo por QALY debe incluir la
definición de la base de referencia dentro de la cual fue calculado y la
especificación de la función de
agregación.
Los resultados sin esos elementos no deben ser utilizados como base para la
toma de decisiones públicas.
10.7.3
Se debe tener mucha cautela en comparaciones entre estudios o entre
patologías (por ejemplo, uso de tablas de vida).
10.8 Resultados en los
análisis de costo-beneficio
10.8.1 Deben explicarse las etapas empleadas
para convertir los resultados de salud a términos monetarios. Los presupuestos
subyacentes deben ser validados y probados en el análisis
de sensibilidad.
11. CUANTIFICACIÓN Y
COSTEO DE RECURSOS
11.1
Es necesario describir y justificar la metodología y fuente de
estimación de costos. La estimación de los costos debe constar de tres etapas:
(1) la definición de los costos
relevantes a la evaluación; (2) la
medición de los recursos usados y (3) valoración de los recursos.
11.2
La perspectiva preferencial de análisis es la del sistema público de
salud, y deben incluirse aquellos costos directamente relacionados con el
cuidado prestado por ese sistema.
11.3
La utilización de recursos en cada estado de salud debe ser
representada en una función de producción que muestre los costos generados por
la utilización de recursos en las
estrategias
escogidas, incluyendo consulta clínica inicial, tratamiento hospitalario,
internaciones, incluso en unidades de terapia intensiva, ambulatorio, servicios
médicos y de enfermería,
exámenes
de laboratorio y complementarios, atención de servicios de emergencia, y
medicamentos, entre otros.
11.4
Los costos calculados directamente deben reflejar los costos
económicos del uso de todos los recursos empleados en el nivel normal de
operación.
11.5
Cuando se incluye la perspectiva de la sociedad, los costos
adicionales incurridos por los pacientes y sus familiares deben ser computados,
así como aquellos asociados a la
disminución
de la productividad por la pérdida de tiempo y muerte
prematura.
En esos
casos, cada ítem debe ser listado separadamente y los análisis deben mostrar su
impacto en el costo incremental.
11.6
El uso de los recursos en ese caso debe ser medido a partir de su
costo unitario y ser valorado a precio de mercado. Los análisis deben utilizar
un precio medio ponderado como
medida, que debe tener debidamente
señaladas las fuentes y los valores utilizados. Debe justificarse adecuadamente
las razones por las cuales no utilicen precios de mercado sino otras
referencias en la determinación del
costo, en el caso en que esto suceda.
11.7
La valoración debe ser hecha a partir de la definición del gasto
correspondiente en el caso de la adquisición de los bienes.
11.8
Cuando el
recurso usado es el tiempo, éste es medido por medio de hipótesis “ad hoc”.
Se debe justificar adecuadamente la hipótesis que se refiere a los episodios
agudos de corto
plazo, que conducen a
la recuperación rápida de los pacientes (inferior a un mes), para los cuales se
asuman costos bajos con pequeño impacto que no modifican significativamente los
valores de las relaciones
de costo-efectividad o las conclusiones generales. Para enfermedades con
tratamiento prolongado, exigiendo mucho del paciente, debe considerarse tales
costos.
11.9
La evaluación monetaria del costo del cuidado de un niño o del trabajo
doméstico debe ser calculada por el costo de reposición de un recurso
equivalente en el mercado.
11.10
Deben medirse los costos directos incurridos por pacientes y sus
familias provocados por la enfermedad y su tratamiento. La medida de esos costos
directos debe realizarse
mediante
estimaciones “ad hoc” realizadas en una base rigurosa, particularmente
con vistas a su efecto potencial en la renta. El tiempo perdido sin trabajo
debe ser medido
mediante
el uso de un recurso equivalente en el mercado o, alternativamente, por la
disposición del paciente a pagar por el uso de recursos sustitutos.
11.11
Es necesario considerar los costos indirectos asociados a la pérdida
de productividad y muerte prematura de los pacientes cuando se utiliza la
perspectiva de la sociedad.
11.12
El método que debe ser utilizado para medir la pérdida de
productividad es el Capital Humano. El costo de esa pérdida será evaluado
midiendo el número de horas de trabajo o de
días
perdidos debido a la enfermedad, multiplicado por la Renta “per capita”
del país en cuestión.
12 MODELADO
12.1
Debe
describirse y justificarse la técnica de modelado utilizada.
12.2
La estructura del modelo debe describirse y ser el más adecuado para
incorporar todas las condiciones importantes y que tengan impacto potencial en
las intervenciones consideradas. El modelo debe ser flexible para adaptarse a
las circunstancias y características de cada esfera de
actuación en el área de la salud. Deben especificarse las condiciones de
tratamiento, asociadas con los eventos clínicos y sus relaciones causales, y
capturar el impacto relevante de las estrategias de intervención en salud
analizadas. La estructura del modelo no debe ser definida sólo por la práctica
médica corriente, ya que él debe ser capaz de incorporar los cambios propuestos
de esa práctica. Podrán excluirse del modelo los eventos clínicos que no se
esperan sean divergentes entre las alternativas estudiadas.
12.3 La confiabilidad del modelo
debe ser objeto de validación interna y externa. En el caso de la validación
interna, el modelo debe basarse en hipótesis y datos relevantes, que deben
estar muy bien documentados (publicados y/o referenciados), y en una estructura
lógica consistente desde el punto de vista matemático. En el caso de la
validación externa, los resultados de la simulación dinámica derivados del
modelo deben aproximarse a aquellos originados en la realidad. Para ello la
estructura, las hipótesis y parámetros del modelo deben reflejar de forma
adecuada las condiciones existentes y los impactos de las intervenciones y
alternativas estudiadas.
13. TASA DE DESCUENTO
13.1
Los análisis económicos deben aplicar y describir una tasa de
descuento a los costos y a los resultados, que debe considerar el efecto del
paso del tiempo sobre los mismos. Los costos y beneficios futuros deben
descontarse de su valor en el momento presente, utilizando una tasa de
descuento estándar, cuando el universo temporal de análisis sea superior a 1
año.
13.2
Los análisis económicos deben realizar y describir un análisis de
sensibilidad en relación a la tasa de descuento aplicada a los costos y resultados.
14. RESULTADOS
14.1
En una evaluación económica de tecnologías sanitarias debe definirse
si la situación bajo análisis requiere que los proyectos, programas o
estrategias de cuidado de la salud sean desarrollados independientemente uno
del otro o, siendo mutuamente excluyentes, debe elegirse uno de ellos (por ej.
tratamientos distintos para una misma enfermedad).
14.2
Si se utiliza un análisis de costo-efectividad con el objeto de
expresar un resumen de los resultados de una evaluación comparativa de
diferentes estrategias no excluyentes de cuidados de la salud, las estrategias
independientes deben ser clasificadas en orden descendente de razón de
costo-efectividad. Deben elegirse aquellas alternativas que el presupuesto
permite financiar, comenzando por la más costo-efectiva.
14.3
Si se requiere evaluar dos o más estrategias mutuamente excluyentes
debe elegirse la estrategia más costo-efectiva, empleando la razón incremental
de costo-efectividad (RICE), Los componentes de esa razón como costos y
resultados deben ser presentados por su distribución
estadística (media, mediana, intervalo de confianza, etc.).
14.4 Para presentar los resultados de un análisis
incremental de costo-efectividad debe seguirse el siguiente procedimiento:
•
Identificar todas las estrategias que pueden contribuir al logro de
los objetivos propuestos.
•
Listar las
estrategias ordenadas de menor a mayor costo.
•
Eliminar
todas las estrategias que son dominadas por alguna de las otras.
•
Para las estrategias no dominadas, seleccionar aquella que tenga la
mejor razón incremental de costo-efectividad, de acuerdo con los valores
ubicados en el presupuesto.
14.5 Todos los resultados, incluso
los del análisis de sensibilidad, deben ser presentados en forma gráfica o en
tabla. Todos los gráficos deben ser apropiadamente discutidos y no deben ser
utilizados para eliminar la discusión acerca de la interpretación de los
resultados.
15. ANÁLISIS DE
SENSIBILIDAD
15.1 Las evaluaciones
económicas deben contar con un análisis de sensibilidad.
15.2 Deben describirse las etapas utilizadas
y los métodos para el análisis de sensibilidad, así como sus resultados,
preferentemente mediante tablas y gráficos.
16. GENERALIZACIÓN DE
LOS RESULTADOS
16.1 Debe tenerse precaución al
intentar generalizar o transferir los resultados de una evaluación económica a
otro contexto, y describir la metodología utilizada a tal fin.
17. LIMITACIONES DEL
ESTUDIO
17.1 Todas las limitaciones del
estudio realizado deben ser explicitadas y discutidas, incluyendo los problemas
metodológicos, la validez de las hipótesis realizadas, la confiabilidad de las
evidencias obtenidas, y el uso de modelos en la resolución de los estudios de
costo-efectividad.
18. CONSIDERACIONES
SOBRE EL IMPACTO PRESUPUESTARIO Y EQUIDAD
18.1 Debe
realizarse un análisis de impacto presupuestario asociado a la evaluación económica en salud, cuando el solicitante quisiera evaluar si
existen recursos suficientes para sustentar una decisión, y como para asegurar,
al mismo tiempo, que otros servicios ya consolidados no perderán viabilidad.
18.2 Debe incluirse una discusión
detallada sobre los posibles efectos que tiene la distribución de la/s
intervención/es o programa/s de salud considerados en diferentes grupos
poblacionales, y otros aspectos relacionados a la equidad en la asignación de
recursos, tales como la identificación de los grupos potenciales beneficiarios,
los que pueden ser perjudicados o pueden tener dificultades de acceso a dichas
intervenciones.
19. ASPECTOS ÉTICOS Y
ADMINISTRATIVOS
19.1
Todas las evaluaciones económicas que involucren seres humanos deben
presentar un anexo con la aprobación de un Comité de Ética en Investigación
Institucional. Esa aprobación debe ser obtenida tanto para el relevamiento de
datos primarios, como para el uso de datos secundarios. En el primero caso, el
protocolo de investigación debe ser evaluado y aprobado por dicho Comité de
Ética. En el segundo caso, el Comité de Ética Institucional debe indicar en qué
institución o fuente de datos aprobó la realización de la evaluación.
19.2
Cuando las informaciones sean obtenidas de fuentes internacionales,
debe asegurarse que todos los datos utilizados fueron obtenidos de acuerdo con
los principios éticos que guían la investigación.
20. CONCLUSIONES Y
RECOMENDACIONES
20.1
Los resultados de una evaluación económica deben ser presentados de
forma clara de manera de permitir su examen y revisión. Los reportes finales
deben contener todos los elementos que permiten al lector entender la
metodología adoptada, verificar las fuentes, la relevancia de las informaciones
recolectadas y la exactitud de los cálculos efectuados. Todos los datos,
fuentes, referencias y procedimientos realizados deberán estar disponibles para
todos los interesados. La única excepción admisible se refiere a la
confidencialidad de los datos que permiten identificar los individuos.
20.2
Si los estudios realizados llevaren a una recomendación de política
pública, deberá especificarse si las conclusiones pueden ser utilizadas
solamente como un factor más en el proceso de decisión o si existe alguna
condición que recomienda su utilización lo más rápida posible. Debe asegurarse
que la recomendación sea compatible con el tipo de estudio realizado.
20.3
Las conclusiones de los estudios de costo-efectividad que comparan
estrategias mutuamente excluyentes, deben indicar la elección que, entre las
opciones no dominadas, puedan ser legítimamente aplicadas por los gestores en
su proceso de decisión. Las conclusiones de los estudios acerca de las
estrategias comparadas deben tener carácter indicativo en lugar de
prescriptivo.
20.4
Los resultados intermedios para cada alternativa, relevantes para la
comprensión del análisis general, deben también ser presentados
desagregadamente. Si otros estudios hubieran sido hechos sobre las estrategias
en análisis, se deben comparar los métodos y los resultados de esas
evaluaciones con los resultados obtenidos.
20.5
Los tópicos futuros de investigación deben ser identificados en
función de los resultados obtenidos del análisis de sensibilidad.
21. CONFLICTO DE
INTERÉS / FUENTES DE FINANCIAMIENTO
21.1
Todos los autores que participaron del proyecto y ejecución de la
evaluación económica en salud deben ser identificados y mencionados. Cada uno
será personalmente responsable por la veracidad del estudio y debe asegurar que
la metodología seguida fue correctamente descrita.
21.2
Las afiliaciones institucionales de los autores, así como las fuentes
de financiamiento, públicas o privadas de los mismos y del análisis económico,
deben ser indicadas con claridad suficiente.
21.3
Todos los autores deben revelar si existe algún tipo de conflicto de
interés que pueda influenciar los resultados obtenidos.
22. FORMATO DE
PRESENTACIÓN
22.1
El reporte del análisis de evaluación económica deberá ser claro y
detallado, y el análisis debe ser presentado de manera transparente. Debe
contener un resumen ejecutivo al inicio del documento, cuya extensión no debe
ser mayor a tres páginas, escrito en lenguaje accesible a un lector no técnico.
22.2
El reporte del análisis de evaluación económica debe seguir la
siguiente estructura:
•
Título y año de elaboración y actualización de la evaluación económica
en salud.
• Autores y filiación
institucional
• Resumen ejecutivo
•
Cuestión(es) de interés y justificación para la evaluación económica
en salud especificando el contexto de la solicitud de la misma.
•
Diseño de la evaluación económica en salud efectuada, tipo/s de
análisis económico/s realizado/s y razones para su elección
• Pregunta/s clínica/s
que orientaron la evaluación económica en salud
• Población objetivo
• Intervención o
tecnología bajo estudio
• Intervenciones de
referencia y/o comparación
•
Perspectiva
adoptada para cálculo de los costos y resultados en salud
•
Horizonte
temporal
•
Caracterización y medición de resultados, origen y tipo de datos
utilizados para evaluar impactos en salud
•
Cuantificación y costeo de recursos, tipos de costos, orígenes de los
datos económicos
•
Modelado,
descripción, justificaciones técnicas y validaciones.
•
Uso de
descuento y tasas utilizadas
•
Análisis
de sensibilidad (métodos, parámetros y franjas)
•
Principales
resultados (costo-efectividad y análisis incremental)
•
Consistencia (o inconsistencia) de los resultados en relación a otros
estudios con el mismo objetivo
•
Limitaciones de la evaluación económica, factores a ser considerados
en la evaluación (en particular limitaciones en términos de tiempo, población,
información etc.).
•
Período de
realización del estudio
•
Período
para el cual los resultados son estimados como válidos
•
Consideraciones
sobre impacto presupuestario y equidad
•
Conclusiones
y recomendaciones
•
Identificación de las fuentes de financiamiento y declaración de
potenciales conflictos de interés
•
Aprobación de la evaluación económica por Comité de Ética
Institucional, adhesión a las normas de confidencialidad de los datos y las
relativas a la ética en la investigación biomédica.
•
Referencias
bibliográficas relevantes.
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