RE-3-2013-GMC
GUÍA METODOLÓGICA PARA ESTUDIOS DE EVALUACIÓN
ECONÓMICA DE TECNOLOGÍAS SANITARIAS
VISTO: El Tratado de Asunción, el Protocolo de Ouro Preto,
el Protocolo de Ushuaia sobre Compromiso Democrático en el MERCOSUR, la
República de Bolivia y la República de Chile y las Resoluciones N° 18/05, 12/08
y 06/12 del Grupo Mercado Común.
CONSIDERANDO:
Que es necesario disponer de guías únicas y armonizadas
para la evaluación económica de tecnologías sanitarias.
Que la creciente incorporación de innovaciones tecnológicas
no siempre representa ventajas sobre las tecnologías existentes.
Que es necesario apoyar decisiones fundamentadas en
evidencias científicas para la incorporación de tecnologías sanitarias.
Que la aplicación de una tecnología sanitaria, cuando es
utilizada en situaciones reales o habituales, presenta una variabilidad
económica que es influenciada por múltiples factores.
Que es importante promover el uso racional de tecnologías
por profesionales y ciudadanos.
Que la incorporación de nuevas tecnologías genera impactos
sociales, éticos, organizacionales y económicos en la salud.
Que es necesario compartir e intercambiar información
entre los Estados Partes, evitando la duplicación de trabajos a través de la
armonización de metodologías.
Que es necesario contar con un instrumento unificado y
armonizado para efectuar las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias.
EL GRUPO MERCADO COMÚN
RESUELVE:
Art. 1 - Aprobar la “Guía Metodólogica para Estudios de
Evaluación Económica de Tecnologías Sanitarias”, que consta como Anexo y forma
parte de la presente Resolución.
Art. 2 - Esta Resolución deberá ser incorporada al
ordenamiento jurídico de los Estados Partes antes del 31/XII/2013.
XCI GMC - Montevideo, 07/VI/13.
ANEXO
GUÍA METODOLÓGICA PARA ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA DE
TECNOLOGÍAS SANITARIAS
Contenido
1. Consideraciones generales
2. Definiciones
3. Caracterización del problema
4. Población destinataria y población incluida
5. Diseño del estudio
6. Tipos de análisis
7. Intervenciones a ser comparadas
8. Perspectiva del análisis
9. Horizonte temporal
10. Caracterización y medición de resultados
11. Cuantificación y costeo de recursos
12. Modelado
13. Tasa de descuento
14. Resultados
15. Análisis de sensibilidad
16. Generalización de los resultados
17. Limitaciones del estudio
18. Consideraciones sobre el impacto presupuestario y
equidad
19. Aspectos éticos y administrativos
20. Conclusiones y recomendaciones
21. Conflicto de interés / fuentes de financiamiento
22. Formato de presentación
1. CONSIDERACIONES GENERALES
1.1 Esta Guía establece los procedimientos y métodos que
deben emplear los analistas e investigadores para producir, realizar,
describir, reportar y valorar las evaluaciones económicas de tecnologías
sanitarias en los Estados Partes.
1.2 Esta Guía Metodológica provee un marco para la
estandarización de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias en los
Estados Partes.
2. DEFINICIONES
Las definiciones dadas a continuación se aplican a los
términos utilizados en esta Guía Metodológica, éstas pueden tener significados
diferentes en otros contextos.
Agencia de evaluación de tecnologías sanitarias:
Institución pública o privada dedicada a realizar y a divulgar los resultados
de investigaciones sobre tecnologías sanitarias, nuevas y prexistentes, a
partir de evidencias disponibles sobre la seguridad, la eficacia, la
efectividad, la relación costo-efecto y el impacto socio-económico y ético de
esas tecnologías.
Alternativa: Opción con la cual la intervención o
tecnología es comparada.
Análisis conjunto “discrete choice experiment”: Técnica
para valorar los beneficios de las tecnologías sanitarias que consiste en
solicitar a los individuos que seleccionen entre distintas alternativas de
atributos que presenta la tecnología. Si el costo de la tecnología es uno de
esos atributos, esa técnica permite determinar indirectamente la disposición a
pagar de los individuos.
Análisis de escenarios: Tipo de análisis de sensibilidad
multivariable, que considera sustituir simultáneamente diversas variables del
modelo asociadas con subgrupos identificables de interés; la variabilidad debe
ser evaluada a través de los análisis de escenarios, que incluyan por lo menos
la mejor y la peor posibilidad.
Análisis de costo en salud: Evaluación económica parcial,
en el ámbito de la Salud, que considera solamente los costos del uso de la
tecnología.
Análisis de costo-beneficio (ACB): Evaluación económica
completa de tecnologías, en el ámbito de la salud, en que tanto los costos de
las tecnologías comparadas como sus efectos son valorados en unidades
monetarias.
Análisis de costo-consecuencia (ACC): Tipo de evaluación
económica en la cual costos y consecuencias de las tecnologías sanitarias son
listados separadamente en formato desagregado, sin agregación de los resultados
(por ejemplo, en una razón de costo-efectividad incremental).
Análisis de costo-efectividad (ACE): Evaluación económica
completa, en el ámbito de la salud, que compara distintas intervenciones de
salud, cuyos costos son expresados en unidades monetarias, y los efectos, en
unidades clínico- epidemiológicas (tales como años de vida, ganancias o eventos
clínicos evitados). Este término es también utilizado ocasionalmente para
referirse a todos los tipos de evaluaciones económicas.
Análisis de costo-minimización (ACM): Evaluación económica
que compara solamente los costos de dos o más tecnologías. Los efectos sobre la
salud que resultan de comparar las tecnologías son considerados similares.
Análisis de costo-utilidad (ACU): Evaluación económica
completa que permite la comparación entre diferentes tipos de intervención de
salud y los efectos de éstos, medidos en Años de Vida Ajustados por la Calidad
(AVAC). Los costos de intervenciones de salud son expresados en unidades
monetarias.
Análisis de sensibilidad: Procedimiento analítico que
evalúa la solidez de los resultados de un estudio, mediante el cálculo de
cambios en los resultados y en las conclusiones que se producen cuando las
variables, clave del problema, cambian en un intervalo específico de valores.
Un análisis de sensibilidad consiste en tres etapas: (a) definición de los
parámetros que son objeto de cuestionamiento; (b) elección de una franja
plausible de variación de los factores relacionados a la incertidumbre y (c)
presentación de los diferentes resultados originados de la variación de los
parámetros seleccionados.
Los análisis de sensibilidad pueden ser univariados o
multivariados y de primer o de segundo orden.
En los análisis univariados, cada parámetro es evaluado
separadamente en su franja de variación, mientras los otros permanecen
constantes. Su objetivo es verificar la influencia del parámetro analizado en
el resultado final de modo de determinar si es o no sensible a sus cambios.
Cuanto mayor es el impacto en los resultados, mayor debe ser la precaución a
ser tomada en la interpretación de los resultados. El análisis univariado de
todos los parámetros influenciados por la variabilidad de los datos y de la
incertidumbre puede ser suficiente para garantizar confiabilidad a los
resultados de la evaluación económica.
Los análisis multivariados modifican dos o más parámetros
simultáneamente, con la finalidad de verificar el impacto de ellos en el
resultado del estudio. Usualmente, cuanto mayor es el número de parámetros
utilizados, más difícil es la interpretación de los resultados del modelo. Para
disminuir este problema, la construcción de escenarios es un camino para
explorar el impacto de la variación en los diferentes estados de salud. En esa
situación, deben construirse escenarios que reflejen el mejor y el peor de los
casos.
Otra elección que debe ser realizada se relaciona a la
forma como los parámetros deben variar. La primera posibilidad es decidir por
valores determinados (0% y 10% en la tasa de descuento, por ejemplo) y observar
el impacto en el resultado. La segunda posibilidad es introducir una función de
probabilidad para estudiar las variaciones en los parámetros.
Los límites plausibles de variación de los parámetros
deben ser definidos y justificados. Esos límites deben reflejar la escala total
de la variabilidad y de la incertidumbre que es relevante y apropiada para cada
modelo. Esos límites pueden ser determinados a partir de la revisión de la
literatura, por la consulta a expertos y usando intervalos de confianza, para
datos estocásticos.
Al realizar análisis estocásticos, en las cuales los datos
de costo y eficacia de los tratamientos para cada paciente están disponibles,
las incertidumbres derivadas de los errores de muestras deben ser analizadas a
partir de intervalos de confianza aplicados al resultado del estudio. Varios
métodos han sido propuestos para estimar esos intervalos de confianza en los
estudios de costo-efectividad en esas circunstancias, con diferentes escalas de
intervalo. Preferentemente, deben ser utilizados el método basado en el teorema
de Fieller en análisis paramétricos, y el método básico de “bootstrap”, para
análisis no-paramétricos. Esos métodos producen mejores resultados, con mayor
probabilidad de garantizar que los parámetros de la población estén dentro del
intervalo de confianza estimado. Una alternativa interesante es la de construir
curvas de aceptabilidad de las estrategias. Esas curvas representan la
probabilidad de una estrategia en cuestión de ser costo- efectiva para
diferentes razones de valores, en un intervalo de 0 a 1. Se debe verificar que esas curvas no presentan un problema encontrado en la determinación de
los intervalos de confianza, la existencia de razones negativas de
costo-efectividad.
Una simulación de segundo orden de Monte Carlo debe ser
utilizada para la obtención de resultados que dependen del tipo de distribución
de probabilidades que son definidas por los parámetros. Las simulaciones de
Monte Carlo ofrecen resultados probabilísticos de estudios de evaluación
económica. Así, es posible evaluar las propiedades estadísticas de la distribución
de probabilidades de los resultados y utilizar intervalos de confianza para
verificar la validez de las conclusiones.
Análisis de impacto presupuestario “Budget impact
analysis”(AIP): Estimación del impacto en el uso de servicios y costos en los
primeros dos años (y años subsiguientes) después de la inclusión de una nueva
tecnología en un formulario, listado definido de prestaciones, programa de
cobertura específica o sistema de salud. Los AIP son realizados basándose en
una evaluación económica previa o en forma independiente. Los AIP deben ser
realizados con un marco de análisis adecuado a la naturaleza de la condición de
salud a evaluar y a las tecnologías involucradas. Para condiciones crónicas de
salud es necesario utilizar modelos que consideren el factor de dependencia
temporal y asociación entre variables, tales como Modelos de Markov, entre
otros. En el caso de condiciones agudas de salud, es posible utilizar modelos
más simples en donde el episodio de salud es la unidad de análisis. Debe aclararse
la perspectiva utilizada, los escenarios, los grupos de intervenciones a ser
comparadas, la población a ser incluida, el horizonte temporal considerado
relevante para el solicitante, el método de costeo, y agregar un análisis de
sensibilidad que muestre una serie de resultados que reflejen un abanico
plausible de circunstancias que el solicitante podrá enfrentar cuando incluya
la nueva tecnología en cuestión. El AIP debe ser sometido a procedimientos de
validación específicos.
Análisis estratificado: Proceso de análisis de subgrupos
menores y más homogéneos de acuerdo con criterios específicos como edad o nivel
socioeconómico, cuando existe variabilidad (heterogeneidad) en la población.
Análisis probabilístico de sensibilidad: Método de
análisis de decisión en que distribuciones de probabilidades son especificadas
para parámetros inciertos, donde a partir de la realización de una simulación
de Monte Carlo, se presenta la distribución de probabilidades resultantes de
los costos y resultados esperados.
Años de Vida Ajustados por Incapacidad (AVAI): Índice que
representa los años futuros de vida exentos de incapacidades que se pierden en
un determinado período, por consecuencia de muertes prematuras o de situaciones
de incapacidad provocadas por enfermedades.
Años de Vida Ajustados por Calidad (AVAC o QALY –
“Quality-adjusted life year”): Unidad de medida bidimensional del bienestar de
un individuo o de un grupo de personas que ajusta los años de vida según la
utilidad evaluada como consecuencia de los estados imperfectos de salud. El
valor de la unidad de medida está comprendido entre 0 (cero), que es muerte, y
1 (uno) o 100 (cien), que es salud perfecta.
Por definición y en su forma más sencilla, la
especificación de la función agregada propuesta por el método QALY, usado para
agregar una ganancia de (t) años de vida en un estado de salud cuya calidad es
medida por el valor (q), es igual al período (t) multiplicado por la calidad de
vida (q).
Los QALY representan una unidad común para comparar el
costo-utilidad de diferentes intervenciones de salud y para establecer
prioridades para la ubicación de recursos exiguos y han sido ampliamente
utilizados en la literatura internacional.
Años Potenciales de Vida Perdidos (APVP): Unidad de medida
de impacto relativa a varias enfermedades y a problemas de salud en la
sociedad, calculada a partir de la suma de los años de vida perdidos como
consecuencia de muertes de jóvenes o de muertes prematuras de las personas de
una determinada región o de un país.
Árbol de Decisión: Representación gráfica de la decisión,
incorporando opciones alternativas, eventos inciertos (y sus probabilidades) y
resultados en salud.
Beneficio: Ganancia o resultado positivo de cualquier
tecnología sanitaria.
Beneficio Neto: Uno de los métodos de representación de
los resultados de las evaluaciones económicas de costo-beneficio, representa la
diferencia entre el beneficio total y el costo total de la intervención bajo
examen, menos la diferencia entre el beneficio total y el costo total de su
estrategia alternativa.
Calidad de vida relacionada con la salud: Aspectos
físicos, emocionales y sociales que son relevantes e importantes para el
bienestar de los individuos; puede ser evaluada usando instrumentos de medida
genéricos, específicos para determinadas enfermedades, o basados en las
preferencias.
Caso-referencia: Conjunto de métodos a seguir preferidos
por el analista, cuando conduce el análisis del caso de base en las evaluaciones
económicas.
Centro de costos: Sector de una institución que tiene
gastos mensurables.
Conferencias de Consenso: Técnica de toma de decisión en
que se reúnen las partes interesadas en el cuidado, para llegar a un consenso
sobre la seguridad, la eficacia y las condiciones apropiadas para el uso de una
tecnología, basando sus juicios en las evidencias científicas disponibles.
Consumo de servicios de salud: Uso o empleo de los
servicios de salud por parte de un individuo o grupo de personas, con el
objetivo de obtener una satisfacción en términos de mejoría de la calidad de
vida relacionada a la salud.
Control de costos: Estrategia utilizada para el control de
los costos provenientes de cualquier sistema de producción de bienes y
servicios de salud.
Cohorte: Grupo de individuos que tiene una característica
común que es la presencia de una exposición a un factor en estudio o la
ausencia de ese factor.
Cuidado habitual o usual: Alternativa más común o más
ampliamente utilizada en la práctica clínica; también referido como “práctica
existente”, “práctica corriente”, “cuidado típico” o “status quo”.
Costo: Valor de todos los recursos gastados en la
producción de un bien o servicio.
Costo de oportunidad: Costo en que la sociedad incurre al
poner a disposición una tecnología sanitaria a la población, en la medida en
que los recursos empleados no quedan disponibles para otros fines. El costo de
oportunidad también es conocido como el valor de la mejor alternativa no
concretada, como consecuencia de la utilización de recursos limitados en la
producción de un determinado bien o servicio de salud.
Costo directo: Costo atribuido directamente al producto o
servicio prestado, no siendo necesaria ninguna metodología de prorrateo.
Costo económico: Costo de oportunidad.
Costo en salud: Valor de los recursos empleados en el uso
de una alternativa terapéutica, de un programa o de un servicio de salud
durante un período de tiempo.
Costo de enfermedad “cost-of-illness”: Tipo de evaluación
económica parcial por medio de la cual se calcula el impacto económico, o los
costos de la prevalencia, o los costos de la incidencia de determinada
enfermedad durante un determinado período de tiempo.
Costo marginal: Aumento que experimenta el costo total,
originado a partir del aumento de una unidad en el volumen de producción.
Costo medio unitario: Costo total dividido por la cantidad
producida, en un determinado período. Puede ser obtenido en relación al costo
directo, indirecto y total.
Costo total: Es el resultado de la suma de los costos
directos e indirectos de todas las unidades de un mismo bien o servicio
producidas durante determinado período de tiempo.
Costo variable: Costo que es pasible de alteración en el
corto plazo. Ese costo se modifica proporcionalmente al volumen producido y
que, sumado al costo fijo, se constituye en el costo total de un determinado
servicio o producto.
Costos brutos “top down costing”: Abordaje de medición de
costos que usa grandes componentes como base para el cálculo de los costos de
una intervención, tales como costos por día de internación.
Costos de productividad (o indirecto): Son los costos
asociados a la pérdida o reducción de la capacidad de trabajar de un individuo
o de un grupo de personas, en función de la morbimortalidad ocasionada por
enfermedades.
DALY (DALY / “disability-adjusted life years”): Años de
vida ajustados por incapacidad.
Demanda: Cantidad de un bien o servicio que un individuo
puede y está dispuesto a comprar para cada nivel de precio establecido en el
mercado, mientras que se mantengan inalterados todos los otros factores que
afectan el consumo de ese bien.
Depreciación: Reducción de valor o de precio que se
registra en la mayoría de los bienes, en función del uso, del desgaste físico,
de las evoluciones tecnológicas, del pasar del tiempo o de las alteraciones en
los precios de otros factores de producción. La depreciación de una moneda
significa su desvalorización en relación a otras.
Disposición a pagar “willingness-to-pay” (DAP): Método de
evaluación usado en las evaluaciones de costo-beneficio para cuantificar los
resultados en salud en términos monetarios. Es utilizado para determinar la
cantidad máxima de dinero que los individuos se disponen a pagar por un
determinado resultado o beneficio en salud.
Distribución de recursos en salud: Es la forma como el
sector salud distribuye sus recursos financieros entre las diferentes
alternativas de tecnologías, con objetivo de atender a las necesidades de salud
de la sociedad.
Dominancia fuerte (sencilla o estricta): Estado en que una
intervención es más efectiva y menos costosa que su alternativa.
Dominancia débil (o extendida): Estado en que una
intervención es más costosa y menos efectiva y tiene menor razón de
costo-efectividad incremental, que su alternativa.
Efectos en salud: Ganancias, resultados o consecuencias de
cualquier tecnología en salud.
Efectividad: Medida de los resultados o consecuencias
originados de la aplicación de una tecnología sanitaria, cuando es utilizada en
situaciones reales o habituales de uso.
Eficacia: Medida de los resultados o consecuencias
originados de la aplicación de una tecnología sanitaria, cuando es utilizada en
situaciones ideales o experimentales.
Eficiencia: Concepto económico derivado de la escasez de
recursos que vincula a la producción de bienes y servicios deseados por la
sociedad al menor costo social posible.
Ensayo clínico: Cualquier forma de experimento planeado
que considera personas enfermas y es formulado para determinar el tratamiento
más apropiado en los futuros pacientes con la misma enfermedad.
Ensayo clínico controlado cruzado (ensayo secuencial,
“crossover clinical trial”): Estudio en que la mitad de un grupo de pacientes
recibe un tratamiento y la otra mitad el tratamiento control (placebo). Después
de una pausa temporal “washout period”, se hace una inversión, con la primera
mitad recibiendo el placebo y la segunda el tratamiento en estudio. Ese tipo de
estudio permite comparar los resultados en conjunto, o sea, todos los que
fueron sometidos al tratamiento con todos los que recibieron el placebo, lo que
permite reducir a la mitad el número de la casuística en relación al ensayo
clínico controlado. Es importante que se evite la posibilidad que el
tratamiento o su falta en la primera etapa tenga repercusión en la segunda
etapa.
Ensayo clínico controlado factorial “factorial clinical
trial”: Variante del ensayo clínico controlado aleatorizado, pero con un
delineamiento factorial. En lugar de considerar solamente un factor, por
ejemplo, de una droga o intervención "A", se puede testear los
efectos de la droga o intervención "A", droga o intervención
"B", drogas o intervenciones "A + B", además del placebo o
procedimiento control, formándose de esa manera, por ejemplo, cuatro grupos.
Equidad en salud: Principio según el cual la distribución
de recursos es realizada en función de las necesidades de salud de una
determinada población.
Estudio multicéntrico: Estudio cooperativo entre diversas
instituciones que permite la obtención de casuísticas mayores “megatrials” pero
exigen elaboración más compleja en cuanto a protocolos, así como entrenamiento
e integración de los equipos.
Estudios abiertos “open”, “open label”, “open clinical
trial”: Ensayos en que todos los investigadores integrantes del equipo de
investigación, así como todos los pacientes saben a qué grupo pertenece cada
individuo de la casuística, o sea, si al grupo control o a lo(s) grupo(s)
experimental(es).
Estudios “aleatorizados”: Estudios en que los integrantes
de la investigación son distribuidos aleatoriamente en dos grupos: control y
experimentales.
Estudios clínicos controlados “aleatorizados”: Ensayos
clínicos que consideran por lo menos un tratamiento en análisis y un
tratamiento de control, ingreso simultáneo de pacientes y seguimiento de los
grupos en análisis y control y en los cuales el tratamiento a ser administrado
es seleccionado por un proceso aleatorizado. La aleatorización reduce el riesgo
de errores sistemáticos, produciendo un equilibrio entre los diversos factores
de riesgo que pueden influir en el desenlace clínico a ser medido.
Estudios comparativos: Estudios en que se observan grupos
diferentes, no siendo uno control del otro.
Estudios controlados: Investigaciones que consideran el
estudio de un "grupo de casos" y de un "grupo control".
Deben ser lo más semejantes posibles, difiriendo solamente por el hecho de que
un grupo recibe el placebo o tratamiento ya consagrado, y el otro el nuevo
tratamiento propuesto. Permiten la propuesta de hipótesis, comparando los
resultados entre los grupos y son, generalmente, utilizados en estudios
analíticos incluyendo cálculos de probabilidades estadísticas.
Estudios cuádruplo-ciego “quadruple-blind”,
“quadruple-masked”: Estudios en que el equipo de investigación, los pacientes,
el bioestadístico que hace los análisis y el investigador que está escribiendo
la discusión acerca de los resultados desconocen la identidad de los grupos
control y grupo(s) experimental(es).
Estudios de cohorte (estudio de seguimiento, “cohort
study”): Estudios longitudinales en que el investigador, después de distribuir
los individuos como no expuestos y expuestos a un determinado factor en
estudio, los sigue durante un determinado período de tiempo para verificar la
incidencia de una enfermedad o situación clínica entre los expuestos y no
expuestos.
Estudios de incidencia: Estudios longitudinales en que se
evalúan casos nuevos o de desenlaces nuevos de los casos existentes de una
enfermedad específica, que ocurren en una población que no los presentaba.
Estudios de precisión: Tipo de investigación utilizada
para que un nuevo test diagnóstico bajo estudio (exámenes complementarios, pero
también asociaciones obtenidas de signos, síntomas y/o evidencias clínicas)
garantizan que su resultado positivo indique, realmente, la presencia de una
enfermedad, y que sea negativo en la real ausencia de la misma.
Estudios de prevalencia (detección de casos, “screening”):
Estudios transversales que tienen por objetivo conocer la probabilidad de
individuos asintomáticos de desarrollar o no la enfermedad o situación clínica
que es objeto de la investigación.
Estudios doble-ciego “double-blind”: Estudios en que el
equipo de investigación y los pacientes desconocen la identidad de los grupos
control y grupo(s) experimental(es). Solamente una persona del equipo, la que
no va a tener contacto con los pacientes, y tampoco evaluar los resultados,
sabe quién pertenece a cada grupo.
Estudios de intervención: Estudios en que el investigador
no se limita a la simple observación, sino que interfiere por la exclusión,
inclusión o modificación de un determinado factor.
Estudios de observación: Estudios en que el investigador
sólo observa el paciente, las características de la enfermedad o trastorno, y
su evolución, sin intervenir o modificar cualquier aspecto bajo estudio.
Estudios en centro único: Estudios desarrollados por un
equipo de investigación que incluye solamente a una institución de
investigación.
Estudios longitudinales “follow up”: Estudios en que
existe una secuencia temporal conocida entre una exposición, ausencia de la
misma o intervención terapéutica, y la aparición de casos de la enfermedad o
factor evolutivo. Se destina a estudiar un proceso a lo largo del tiempo para
investigar cambios. Tiene la desventaja de estar sujeto a variaciones
originadas de factores extrínsecos, que pueden cambiar el grado de comparación
entre los grupos.
Estudios no aleatorizados: Estudios en que no es hecha una
distribución aleatorizada de los sujetos de la investigación por los grupos
control y experimentales, pudiendo haber distorsiones en los resultados a
consecuencia de la casuística o muestra viciada.
Estudios no controlados (estudio de casos, estudio
"antes y después", estudio de la relación estímulo/efecto):
Investigaciones clínicas en que se registran los datos relativos a la
observación clínica y/o de laboratorio de grupos de individuos portadores de
una enfermedad, sin utilizar un grupo control o placebo.
Estudios primarios: Investigaciones originales.
Estudios prospectivos: Estudios en que la estructuración
de la investigación se hace en el presente y los individuos son seguidos a lo
largo del tiempo, se vuelve necesario el cumplimento de las exigencias
inherentes a la estandarización y calidad de las informaciones obtenidas.
Estudios retrospectivos: Estudios en que se realizan
análisis a partir de registros del pasado, desde aquel momento hasta el
presente. Dependen de la credibilidad de los datos de registros a ser
computados, en relación a la exposición del factor y/o a su intensidad, y a la
ocurrencia de la enfermedad, situación clínica o muerte con correlación
conocida al factor de exposición.
Estudios secundarios: Estudios que procuran establecer
conclusiones a partir de estudios primarios e incluyen las revisiones no
sistemáticas de la literatura, las revisiones sistemáticas con y sin
meta-análisis, y los artículos de revisión.
Estudios tipo caso-control “case-control study”: Estudios
en que el investigador, después de distribuir las personas como enfermos y no
enfermos, verifica, retrospectivamente, si hubo exposición previa a un factor
entre los enfermos y los no enfermos. Las personas enfermas o portadoras son
denominadas "casos", y las no enfermas o no portadoras
"control".
Estudios transversales (o seccionales): Estudios en que la
exposición al factor o causa está presente en el mismo momento o intervalo de
tiempo analizado que el efecto. Describe una situación o fenómeno en un momento
no definido, solamente representado por la presencia de una enfermedad o
trastorno. Son utilizados cuando la exposición es relativamente constante en el
tiempo y el efecto (o enfermedad) es crónico. Tiene como principales ventajas
el bajo costo y la casi total ausencia de pérdidas de seguimiento.
Estudios triple-ciego “triple-blind”, “triple-masked”:
Estudios en que el equipo de investigación, los pacientes y el profesional de
Bioestadística que hace los análisis desconocen la identidad de los grupos
control y grupo(s) experimental(es).
Estudios uniciego “blind”, “single-masked”: Estudios en
que sólo el equipo de investigación sabe cuál fue el tipo de tratamiento
instituido en cada paciente, o a qué grupo cada paciente pertenece. Generalmente,
esa modalidad es aplicada en estudios relativos a tratamientos por
intervenciones quirúrgicas o radioterapia.
Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS): Evaluación
sistemática de las propiedades, efectos y/ o impactos de las tecnologías
sanitarias, teniendo en cuenta sus consecuencias directas o intencionales, e
indirectas o no intencionales. Su principal objetivo es informar a los
tomadores de decisión y constituirse en insumo para las políticas relacionadas
a las tecnologías de la salud. La ETS se realiza por medio de un equipo
multidisciplinario utilizando un paradigma de análisis explícito con múltiples
metodologías.
Evaluación Económica en salud: Análisis comparativo de
diferentes tecnologías, en el ámbito de la salud, referentes a sus costos y a
los efectos sobre el estado de salud. Las principales técnicas de evaluación
económica completa son: el análisis de costo-efectividad, costo-utilidad,
costo-minimización y costo-beneficio.
Evaluación económica “piggy-backed”: Estudios prospectivos
en que la evaluación económica es realizada en paralelo al ensayo clínico.
Evaluador: Aquel que conduce la evaluación económica.
Evento adverso: Efecto indeseable de una tecnología en
salud.
Evento adverso grave: Evento adverso que resulta en muerte
o en amenaza a la vida o requiere hospitalización del paciente o prolongación
de una internación ya presente; resulta en persistente o significativa
incapacidad/deficiencia o en anomalía congénita.
Fármacoeconomía: Conjunto de actividades dedicadas, de
modo general, al análisis económico en el campo de la asistencia farmacéutica,
como la gestión de servicios farmacéuticos, la evaluación de la práctica
profesional y la evaluación económica de medicamentos.
Función de Distribución de probabilidades “probability
density function”: Representación numérica o matemática de la probabilidad
relativa de cada posible valor que el parámetro pueda asumir.
Gastos: Monto de recursos gastados en un determinado
período, que no está directamente relacionado con la actividad final. El gasto
puede ser atribuido o no al producto o servicio como costo indirecto.
Generalización: Posibilidad de aplicación o extrapolación
de los resultados obtenidos de una población o espacio de práctica. También
referido como validez externa o aplicabilidad.
Horizonte temporal: Período de tiempo a lo largo del cual
los costos y resultados son medidos en una evaluación económica.
HYE: “healthy-years equivalentes” (HYE) ganancias
equivalentes en años saludables.
Incertidumbre: Estado en que el valor verdadero de un
parámetro o estructura de un proceso es desconocido.
Incertidumbre de Parámetros: Incertidumbre sobre el verdadero
valor numérico de los parámetros del modelo.
Incertidumbre del Modelo: Incertidumbre relacionada con
las características de diseño del modelo (estructura, métodos analíticos,
presupuestos). La incertidumbre del modelo depende de las opciones y presupuestos
hechos por el analista.
Incertidumbre en las Evaluaciones Económicas:
Incertidumbre de Parámetros representada por la función de la frecuencia de la
distribución de probabilidad que no puede ser reducida. La incertidumbre
proviene del desconocimiento del valor exacto de los parámetros como
consecuencia de las imperfecciones de la medida realizada. En la elección de
las estrategias de intervención en salud, el análisis de sensibilidad es el
procedimiento más común para evaluar el impacto de la variabilidad de los datos
y de la incertidumbre en los resultados finales y en su repercusión.
Inflación: Proceso de aumento continuo en el nivel general
de precios de una economía.
Inputs del modelo: Parámetros (por ejemplo, resultados,
uso de los recursos, utilidades) y características de diseño (estructura,
métodos analíticos, presupuestos) del modelo.
Intervención: Tecnología en salud de interés para la
evaluación económica.
Intervenciones de cribado o “screening”: Se utilizan para
el examen de personas presuntamente sanas y buscan detectar enfermedades,
anormalidades o factores de riesgo asociados en individuos asintomáticos.
Intervención diagnóstica: Comprende aquellas referentes al
examen de individuos presuntamente enfermos, con la intención de identificar la
causa y la naturaleza o la extensión de una afección o enfermedad e individuos
con signos y síntomas clínicos.
Intervenciones preventivas: Buscan proteger contra
enfermedades y otros agravantes a través de la prevención de su ocurrencia, de
la reducción en el riesgo de ocurrencia o de la limitación de su extensión y
secuelas. La prevención puede ser primaria (buscando reducir el número de casos
nuevos de alguna enfermedad o agravio), secundaria (para reducir el número de
casos ya establecidos en la sociedad) o terciaria (para estabilizar o reducir
la dimensión de la incapacidad física o mental asociada con una determinada
enfermedad o condición). Los cuidados de apoyo pueden ser parte de un
tratamiento específico (por ejemplo, en la recuperación quirúrgica
post-operatoria) o pueden ser instituidos cuando un tratamiento activo fue
suspendido (por ejemplo: cuidados paliativos).
Intervención terapéutica: Aquella cuyo objetivo es el de
mejorar o eliminar una enfermedad o condición ya diagnosticada.
Investigación clínica (ensayos “trial”): Estudios que
involucran pacientes (humanos), en que los investigadores designan personas
elegibles para grupos de intervención.
Investigación experimental: Estudios que involucran
modelos experimentales como animales experimentales, cadáver y cultivo de
células y tejidos.
Limitaciones de los estudios de evaluación económica: Las
informaciones y métodos utilizados pueden introducir sesgos en el análisis a
favor de una alternativa estudiada o de alguno de los subgrupos. Deben
considerarse las siguientes preguntas: a) ¿Los resultados pueden ser
considerados factibles y validados? b) ¿Qué informaciones y conocimientos
pueden ser aprendidos de ese estudio? y c) ¿En qué situaciones el resultado
alcanzado puede ser utilizado?
Los datos y métodos utilizados en el análisis y los
límites de la generalización de los resultados para otros pacientes deben ser
totalmente descritos. En particular, estudios que usan datos de eficacia, por
ejemplo, de ensayos clínicos, deben considerar las diferencias sobre la efectividad
y el impacto en el resultado de estudio de costo-efectividad emprendido. Las
informaciones económicas y epidemiológicas no pueden ser transferidas de un
país a otro sin una verificación previa. Debe demostrarse que esos datos
(clínicos, epidemiológicos o económicos) pueden ser transferidos con suficiente
aplicabilidad.
Media ponderada: El precio medio ponderado de una
tecnología en salud es la suma de la multiplicación de cada precio por su
respectiva cantidad vendida, dividido por el total de cantidades vendidas.
Medicamento: Producto farmacéutico, técnicamente obtenido
o elaborado, con finalidad profiláctica, curativa, paliativa o para fines de
diagnóstico. Es una forma farmacéutica terminada que contiene el fármaco,
generalmente en asociación con adyuvantes fármaco-técnicos.
Medidas de evaluación de la calidad de vida relacionada a
la salud: Se describen estados de salud y se realiza un procedimiento de
cálculo que permite asociar un valor numérico cualitativo a un estado de salud.
Una vez escogida una medida de calidad de vida en salud, sus condiciones de uso
deben ser respetadas; en particular, las características de la población
destinataria, la enfermedad o condición mórbida, o método de aplicación, las
reglas para el cálculo de los “scores” y para interpretación de los resultados.
Existen dos abordajes para integrar aspectos relativos a
la calidad de vida: el abordaje de psicometría y el económico. Este último
produce medidas de utilidad usando métodos para revelar las preferencias de los
individuos, mientras el abordaje de psicometría produce medidas de calidad de
vida usando cuestionarios o escalas.
Medida indirecta de preferencias: Uso de instrumentos para
medir las preferencias de los individuos, sin tomar medidas directas.
Meta-análisis: Técnicas que aplican protocolos y utilizan
métodos estadísticos para revisar e interpretar críticamente los resultados
combinados de investigaciones primarias que fueran realizadas, con el objetivo
de obtener síntesis cuantitativas sobre los efectos de las tecnologías
sanitarias.
Método bayesiano: Ramo de la estadística que utiliza
información previa sobre presupuestos para estimación e inferencia.
Método del capital humano: Método de estimar los costos de
productividad basado en la cantidad de tiempo de pleno empleo del individuo que
es perdido como resultado de la enfermedad.
Métodos de estimación de costos: Herramientas destinadas a
la identificación de los costos de servicios o de programas de salud brindados
por institución u órgano específico. Los principales métodos de estimación de
costos pueden ser: i) costeo por absorción; ii) costeo directo o variable; iii)
costeo por procedimiento o enfermedad; y iv) costeo ABC.
Micro-costos “bottom-up costing”: Abordaje de medición
basada en la identificación de los recursos utilizados por los pacientes, con
base en cada uno de los ítems de costo.
Modelos de Markov: son construcciones semejantes a las de
los árboles de decisión en que se incorpora el ciclo de tiempo de una
enfermedad, en la forma de un proceso recursivo, conocido como cadenas de
Markov. La caracterización básica de procesos dinámicos como procesos de Markov
se da por la llamada “regla de Markov”, que supone que una transición de un
estado actual hacia un estado futuro no depende de la historia anterior del
sistema, solamente del estado actual. Esquemáticamente, el modelo de Markov es
utilizado para simular el camino recorrido por un individuo a través de un
número finito de estados de salud y acumulando las consecuencias que aparecen a
lo largo de la evolución de la enfermedad - años de vida salvados, QALY y
costos, por ejemplo. Sin especificar detalles de ese modelo matemático, su
propiedad fundamental es la construcción de un proceso “sin memorias”. Eso
significa que un número de pacientes en un determinado estado de salud en el
tiempo t depende solamente de la cantidad de pacientes en ese estado en el
tiempo t-1 y la probabilidad de entrar y salir de ese estado en el tiempo t.
Esa simplificación representa una seria limitación cuando se modela la
evolución de enfermedades cuyo diagnóstico puede evolucionar a lo largo del
tiempo. En ese caso, es posible incorporar “memoria” al modelo, resultando en
un proceso conocido como semi Markov.
Oferta: Cantidad de un bien o de un servicio disponible en
el mercado en que los ofertantes están dispuestos a vender, según el precio de
mercado, en un período de tiempo determinado.
Patrón-oro (patrón de referencia o “gold standard”):
Método, procedimiento o medida que es ampliamente aceptado como el mejor
disponible, contra el que nuevas intervenciones deben ser comparadas.
Perspectiva: Punto de vista a partir del cual la
evaluación económica es conducida, por ejemplo, sociedad, servicio y sistema de
salud. Define que costos y consecuencias son examinados.
Precio: Valor monetario por medio del cual un bien o un
servicio es comprado y vendido.
Preferencias: Deseo de un resultado o situación
particular. Los términos preferencias y utilidades son generalmente utilizados
como sinónimos de medidas de calidad de vida en salud en las evaluaciones
económicas. Utilidades son preferencias obtenidas por métodos que incluyen
incertidumbre (por ejemplo, “standard gamble”), mientras que valores son
preferencias derivadas de métodos que no trabajan con incertidumbre (por
ejemplo, “time trade-off”) y ambos valores y utilidades son preferencias.
Probabilidad: Expresión del grado de certeza de que un
evento pueda ocurrir, en una escala de 0 (certeza de que un evento nunca
ocurrirá) a 1 (certeza de que el evento ocurrirá).
Procedimiento: Proceso de intervención que puede incluir
tanto medicamentos, como vacunas, reactivos para diagnóstico y equipos.
Productos médicos: Cualquier instrumento, dispositivo,
equipo, implante o prótesis, reactivo, o calibrador para diagnóstico in vitro,
programa informático, material u otro artículo similar o relacionado, utilizado
solo o en combinación con cualquier accesorio, destinados por su fabricante a
ser utilizados en seres humanos con fines de: diagnóstico; prevención; control;
tratamiento o alivio de una enfermedad, lesión o deficiencia; investigación,
sustitución o modificación de la anatomía o de un proceso fisiológico;
regulación de la concepción y que no ejerzan la acción principal por medios
farmacológicos, inmunológicos ni metabólicos.
Protocolos clínicos: Conjunto de directrices, de
estrategias, de criterios y de pautas, provenientes de una revisión sistemática
de la evidencia científica disponible y de una evaluación profesional,
presentado de manera estructurada y elaborado con el objetivo de ayudar a los
profesionales de salud y a los pacientes en sus decisiones. Son establecidos
claramente los criterios de diagnóstico de cada enfermedad, el tratamiento
instituido, con los medicamentos disponibles en las respectivas dosis correctas,
los mecanismos de control, el acompañamiento y la verificación de resultados y
la racionalización de la prescripción y del suministro de los medicamentos.
Rateo: Distribución proporcional de costos indirectos de
la producción de bienes y servicios.
Razón incremental de costo-efectividad (“Incremental
cost-effectiveness ratio” -ICER): Razón calculada como la diferencia de costo
entre dos estrategias, dividida por la diferencia de los efectos producidos por
ellas. Las variaciones en el uso de recursos deben ser incluidas en el
numerador y aquellas que influyen sobre los estados de salud, en el
denominador, procurándose evitar doble contabilidad.
Registro de tecnologías sanitarias: Inscripción que es
destinada a conceder el derecho de fabricación y de comercialización de
determinado producto.
Resultado “Outcome”: Consecuencia de la condición o
intervención. Se refieren a los efectos en salud, tales como los resultados
intermedios o finales de importancia para la salud.
Resultado final: Resultado en salud que está directamente
relacionado con la duración y calidad de vida, como los años de vida salvados o
los años de vida ajustados por calidad.
Resultado intermedio: Medida de laboratorio o signos y
síntomas utilizados como substitutos para un resultado final clínicamente
importante que mide directamente la sobrevida o función de los pacientes.
Revisión sistemática: Aplicación de métodos explícitos
para identificar, localizar, recuperar y analizar sistemáticamente toda la
evidencia disponible sobre un problema específico, con el objetivo de
establecer bases científicas sobre el uso de determinadas tecnologías o
procedimientos de salud, de minimizar las variaciones de una investigación y
poder generalizar las conclusiones.
Seguridad: Cuando los resultados esperados del uso de las
tecnologías sanitarias exceden los probables riesgos.
Simulación de Monte Carlo: Tipo de simulación de
estandardización que utiliza números “aleatorizados” para capturar los efectos
de la incertidumbre. Múltiples simulaciones son ejecutadas, con el valor de
cada parámetro seleccionado aleatorizadamente a partir de la distribución de
probabilidades de cada simulación.
Standard gamble: Técnica usada para evaluar la utilidad
para los individuos de un resultado o estado de salud que difiere en calidad o
duración de vida. Es aplicada pidiendo que los individuos escojan entre un
determinado estado de salud o arriesguen entre la salud ideal y la muerte
inmediata. La probabilidad de salud ideal versus la muerte inmediata va
sistemáticamente cambiando hasta que la persona no tenga más opciones de
preferencia entre el estado de salud y el riesgo.
Tasa de descuento: Las comparaciones entre las
alternativas de intervención son realizadas en un punto en el tiempo,
habitualmente el momento presente. Pero los costos y consecuencias pueden
ocurrir a lo largo de un período variado de tiempo, y diferentes intervenciones
pueden tener perfiles temporales de costos y consecuencias diversos. El
descuento significa estimar lo que un resultado o costo realizado en un momento
t1 representa en relación al mismo resultado o costo que ocurra en el momento
presente t0. De existir una equivalencia entre esos elementos (costos y
resultados) independientemente del momento en que ocurran, ningún descuento es
requerido o la tasa de descuento es cero.
Los costos y resultados que ocurren en el futuro
generalmente reciben de la sociedad un valor en el presente distinto de
aquellos obtenidos en el futuro, de acuerdo con el que la sociedad establece
como su tasa de “preferencia en el tiempo”. No existe un acuerdo general acerca
de la tasa de descuento apropiada y, además, la preferencia en el tiempo varía
entre culturas y sociedades. La elección de la tasa de descuento debe
considerar la racionalidad del proceso de decisión y del ambiente económico de
cada sociedad.
Técnicas de modelado: Las técnicas de modelado más
frecuentemente utilizadas en el área del análisis económico se refieren al uso
de modelos de árbol de decisión.
Los arboles de decisión son construidos como
representación de las estrategias de decisión. Se utilizan nodos de
probabilidad para incorporar la frecuencia esperada de los eventos, como, por
ejemplo, tasa de éxito y curación. Al final de cada serie de probabilidades,
los valores de efectividad y/o costo son asociados para obtener un resultado
final.
Tecnologías sanitarias: Conjunto de equipamientos, medicamentos,
insumos y procedimientos utilizados en la prestación de servicios de salud, así
como de las técnicas de infraestructura de esos servicios y de su organización.
Time trade-off: Técnica de evaluación de las preferencias
en que los individuos son solicitados a determinar la duración de tiempo en
condiciones ideales (o de buena salud) que ellos consideran equivalente a un
período mayor de tiempo en un determinado estado/situación de salud.
Transferencia de resultados en una evaluación económica:
La generalización o transferencia de los resultados de las evaluaciones
económicas se refiere a la extensión con que los resultados de un estudio
basado en medidas de una población particular de pacientes y/o de un contexto
específico pueden ser aplicados o extrapolados para otra población y/o contexto
diferente.
Utilidad: Concepto empleado para indicar la satisfacción
obtenida por el individuo en consecuencia del consumo de bienes y servicios de
salud. Ese concepto es utilizado para denominar una cuantificación de la
calidad de vida de las personas, que puede no estar basada necesariamente en
las preferencias de los consumidores, pudiendo resultar de evaluaciones hechas
por profesionales.
Validez: Extensión con cual una técnica mide aquello que
intenta medir.
Validez externa: Extensión en que se puede generalizar las
conclusiones de un estudio a poblaciones y espacios de práctica externos al
estudio.
Validez interna: Es el grado en que un resultado (o una
medida o un estudio) se acerca probablemente a la verdad y está libre de sesgos
(errores sistemáticos). La validez tiene algunos otros significados.
Valor presente: Valor de los costos o beneficios futuros
después de ajuste para las preferencias en el tiempo por descuento.
Valoración: Proceso de cuantificar el deseo de un
resultado en utilidad o términos monetarios o de cuantificar el uso de los
recursos o la productividad de los individuos en términos monetarios.
Valoración contingente: Técnica para valorar los
beneficios de las tecnologías sanitarias, mediante la determinación de la
disposición a pagar máxima de los individuos para el acceso a la tecnología o
de la cantidad mínima que ellos podrían aceptar como compensación por no tener
la tecnología disponible.
Variabilidad: Refleja diferencias conocidas en los valores
de los parámetros asociados con diferencias identificables; es representada por
frecuencias de distribución; puede ser atribuida a padrones de práctica clínica
diversos en áreas geográficas o espacios de práctica diferentes o a
heterogeneidad de la población de pacientes.
Variación de la práctica médica: Variación que resulta de
actuaciones diferenciadas en la práctica de los médicos frente a situaciones
clínicas idénticas, derivadas de las incertidumbres que acompañan esas
decisiones, fundamentadas en teorías insuficientemente evaluadas o de escasa
evidencia científica disponible.
3. CARACTERIZACIÓN DEL PROBLEMA
3.1 Pregunta Clínica
3.1.1 Todo estudio de evaluación económica debe estar
orientado a partir de una pregunta clínica adecuadamente definida.
3.1.2 La pregunta clínica debe delimitar el problema que
se pretende estudiar, especificando la intervención y las estrategias bajo
comparación, así como la población destinataria, la perspectiva y el horizonte
temporal del estudio.
3.1.3 La pregunta en estudio debe ser relevante y
orientada a las necesidades de los gestores participantes en el proceso de toma
de decisión y de la decisión específica a ser tomada. Esa pregunta debe
conducir a resultados generalizables a la población objetivo en su propio
contexto geográfico.
4. POBLACIÓN DESTINATARIA Y POBLACIÓN INCLUIDA
4.1 Se debe especificar qué grupos o subgrupos
poblacionales se beneficiarán con los resultados de la evaluación económica
(población destinataria), mencionando los criterios de inclusión y exclusión.
4.2 Se debe especificar la población incluida en la
evaluación, la cual debe ser descripta en sus características sociodemográficas
de acuerdo con la naturaleza, el estado de avance o la gravedad de la
enfermedad o condición mórbida, y la existencia de enfermedades asociadas y
otros agravantes.
4.3 Las poblaciones deben ser definidas en función de
otras características, como servicio donde la tecnología o intervención se
incorpora, localización geográfica, tasa de adherencia al procedimiento o
intervención propuesta, protocolización del tratamiento.
4.4 Deben ser consideradas y descriptas las diferencias
entre la población destinataria y la beneficiaria de la intervención o tecnología
en la práctica usual.
4.5 Si los datos de la efectividad son obtenidos a partir
de múltiples fuentes de poblaciones diferentes, debe establecerse una
descripción detallada del método utilizado para llegar a la definición de la
población destinataria y de las estimaciones de la efectividad del uso de la
tecnología que está siendo evaluada.
4.6 Si la efectividad presenta diferencias en los
resultados para subgrupos de la población, debe explicitarse el control y la
fuerza estadística de los datos recolectados.
5. DISEÑO DEL ESTUDIO
5.1 El diseño del estudio de evaluación económica deberá
definirse claramente, en relación al método adoptado, a la recolección
prospectiva o retrospectiva de datos, tamaño de la muestra, fuente de evidencia
clínica y modelo de análisis.
5.2 Debe definirse cómo y en qué momento la evaluación
económica está vinculada a la obtención de datos clínicos. En el caso de
evaluaciones económicas realizadas retrospectivamente en relación a la
recolección de datos clínicos, la evaluación será realizada con datos clínicos
previamente reunidos de ensayos clínicos anteriores, revisión de
literatura/meta-análisis o de una base de datos. En el caso de evaluaciones
prospectivas, los datos acerca de los costos y consecuencias serán obtenidos al
mismo tiempo que los datos clínicos. En las evaluaciones económicas asociadas a
ensayos clínicos o “piggy-backed”, se deben seleccionar los elementos útiles
para el análisis económico y establecer una relación específica entre el
paciente, los insumos utilizados, las intervenciones aplicadas y los resultados
de cada uno. En el caso de los estudios realizados retrospectivamente, esta
relación será estimada.
5.3 Debe definirse si la obtención de las evidencias
clínico-epidemiológicas es primaria o secundaria.
5.4 Se deben utilizar datos de efectividad en lugar de
eficacia. En ausencia de datos sobre la efectividad de una intervención, podrán
ser utilizados datos de eficacia que deben ser objeto de análisis de
sensibilidad.
5.5 Debe preferirse la realización de evaluaciones
económicas en asociación con ensayos clínicos aleatorizados.
5.6 Se debe buscar el mejor punto de equilibrio entre lo
que es necesario y los varios tipos de restricciones o límites presentes al
seleccionar un abordaje para el diseño de estudio. Deben ser considerados
también los costos y beneficios de los diseños de investigación con diferentes
fuerzas y precisión. El abordaje a ser utilizado debe tener una fuerte base
empírica y combinar el rigor de los estudios clínicos controlados con los
elementos obtenidos de los estudios de observación, especialmente en relación a
la utilización de los recursos.
6. TIPOS DE ANÁLISIS
6.1 Debe definirse el tipo de análisis que se realiza, que
depende de los vínculos establecidos entre los costos y los resultados de una
estrategia terapéutica. El tipo de análisis seleccionado debe ser claramente
justificado y orientado con respecto a la pregunta a ser respondida en la
evaluación económica.
6.1.1 Cuando se requiera examinar la relación entre costos
y consecuencias o resultados de una intervención deben realizarse Análisis de
costo-resultado. Se debe seleccionar y describir qué subtipo de análisis se
lleva a cabo:
6.1.1.1 Se debe realizar un análisis de costo-minimización
si se requiere conocer la alternativa de menor costo dentro de opciones que
llevan a consecuencias equivalentes en términos de resultados en salud.
6.1.1.2 Se debe realizar un análisis de costo-efectividad
si se requiere conocer la alternativa que ofrece mejor relación entre los
costos y los resultados de salud medidos en unidades cuantitativas
no-monetarias.
6.1.1.3 Se debe realizar un análisis de costo-utilidad si
se requiere conocer la alternativa que ofrece mejor relación entre sus costos y
los resultados en términos de la calidad y duración de la sobrevida obtenida.
La metodología utilizada para medir estos resultados de calidad de vida debe
estar validada para su uso en el país donde se realiza la evaluación económica.
6.1.1.4 Se debe realizar un análisis de costo-beneficio si
se requiere conocer si es socialmente rentable invertir en un proyecto
determinado.
6.1.2 Cuando no es posible vincular recursos a los
resultados por medio de un criterio explícito, deben realizarse los Análisis de
costo-consecuencia o evaluaciones económicas parciales. La elección de este
tipo de análisis debe estar debidamente justificada.
6.1.3 Si el objetivo del análisis es identificar y medir
todos los costos asociados con una enfermedad en particular, debe realizarse un
análisis de costo de la enfermedad.
7. INTERVENCIONES A SER COMPARADAS
7.1 Se debe especificar el tipo de intervención o de
tecnología bajo estudio y la selección de las intervenciones o estrategias
tecnológicas bajo comparación.
7.2 Se debe definir y clasificar las intervenciones como
terapéuticas, diagnósticas, de cribado (“screening”), preventivas y en cuidados
de apoyo.
7.3 El tipo de tecnología sanitaria debe definirse
específicamente: medicamentos e inmunobiológicos, productos de la salud o
productos médicos y procedimientos clínicos y quirúrgicos.
7.4 Las comparaciones a realizar deben ser relevantes y abarcar
todas las alternativas que se presentan ante el uso real de la tecnología.
8. PERSPECTIVA DEL ANÁLISIS
8.1 Debe definirse la perspectiva del análisis de forma
explícita, definiendo si es la perspectiva del sistema público de salud, de la
sociedad, del sistema privado de salud, de un servicio sanitario (hospital,
etc.) o del usuario / paciente.
8.2 Para decisiones involucradas en políticas públicas
deberá preferirse la perspectiva del sistema público de salud.
8.3. En caso de seleccionar la perspectiva de la sociedad,
se deben incluir todos los costos directos de la producción del servicio/
procedimiento y de los tiempos perdidos por los pacientes y sus familiares,
además de los costos relacionados a la pérdida de productividad y muerte prematura.
9. HORIZONTE TEMPORAL
9.1 Debe ser explicitado y justificado el horizonte
temporal de la evaluación económica.
9.2 Para enfermedades crónicas y aquellas en que las
diferencias en la mortalidad son significativas, los análisis deben considerar
la expectativa de vida de los pacientes como horizonte temporal prioritario.
9.3 En los casos en que los análisis de largo plazo no
tengan posibilidad de recolectar datos primarios de los pacientes, deben
utilizarse los datos factibles para hacer un análisis de corto plazo, para
obtener informaciones intermedias y servir como fuente de extrapolación del
modelo de análisis, lo cual debe estar debidamente justificado.
10. CARACTERIZACIÓN Y MEDICIÓN DE RESULTADOS
10.1 Efectividad y Eficacia
10.1.1 Debe preferirse la medición de la Efectividad a la
de la Eficacia.
10.1.2 Si la eficacia es la única medida disponible, deben
realizarse ajustes apropiados que consideren la mejor evidencia disponible
mediante las técnicas de conversión adecuadas hacia parámetros de efectividad.
Las potenciales incertidumbres deben ser evaluadas en el análisis de
sensibilidad.
10.2 Indicadores de efectividad: medidas intermedias y
resultados finales
10.2.1 Debe preferirse la evaluación de las intervenciones
en base a sus resultados finales y no a medidas intermedias.
10.3 Obtención de evidencias
10.3.1 Debe especificarse la fuente y tipo de evidencia
sobre efectividad, eficacia y eventos adversos asociados con las tecnologías
evaluadas.
10.3.2 El análisis de evaluación económica debe mencionar
el nivel de calidad de la evidencia en la que se basa la evaluación, así como
describir los estudios incluidos, los criterios de inclusión y exclusión y los
métodos utilizados en la conducción de la revisión, particularmente
describiendo si ha sido sistemática o no lo ha sido.
10.3.3 Debe efectuarse un análisis de sensibilidad en el
caso de realizar un análisis estratificado para evaluar el impacto de la
variación en la efectividad de una intervención entre subgrupos de una
población destinataria.
10.4 Calidad de vida
10.4.1 Debe preferirse en el análisis las medidas de
resultados que incorporan las preferencias de los pacientes por ciertos estados
de salud resultantes de las diferentes intervenciones en salud, las llamadas
medidas de calidad de vida relacionadas a la salud.
10.5 Utilidades
10.5.1 Debe describirse y justificarse la técnica
utilizada para medir las utilidades.
10.6 Medidas de Psicometría
10.6.1 Debe describirse y justificarse el proceso y tipo
empleado si se utilizan medidas de psicometría para valorar las preferencias.
10.6.2 Cuando se utilicen las versiones de instrumentos
desarrollados fuera del país se debe realizar y/o describir el proceso de
transposición y validación.
10.7 Unidad de medida de las utilidades
10.7.1 Se debe realizar a “priori” un análisis y describir
los métodos y justificación de la selección de la unidad de medida de las
utilidades que se considere más apropiada para la condición bajo estudio. Se
debe describir y justificar las hipótesis acerca de los cambios a lo largo del
tiempo de las medidas atribuidas a la calidad de vida.
10.7.2 Cualquier resultado presentado como costo por QALY
debe incluir la definición de la base de referencia dentro de la cual fue
calculado y la especificación de la función de agregación. Los resultados sin
esos elementos no deben ser utilizados como base para la toma de decisiones
públicas.
10.7.3 Se debe tener mucha cautela en comparaciones entre
estudios o entre patologías (por ejemplo, uso de tablas de vida).
10.8 Resultados en los análisis de costo-beneficio
10.8.1 Deben explicarse las etapas empleadas para
convertir los resultados de salud a términos monetarios. Los presupuestos
subyacentes deben ser validados y probados en el análisis de sensibilidad.
11. CUANTIFICACIÓN Y COSTEO DE RECURSOS
11.1 Es necesario describir y justificar la metodología y
fuente de estimación de costos. La estimación de los costos debe constar de
tres etapas: (1) la definición de los costos relevantes a la evaluación; (2) la
medición de los recursos usados y (3) valoración de los recursos.
11.2 La perspectiva preferencial de análisis es la del
sistema público de salud, y deben incluirse aquellos costos directamente
relacionados con el cuidado prestado por ese sistema.
11.3 La utilización de recursos en cada estado de salud
debe ser representada en una función de producción que muestre los costos
generados por la utilización de recursos en las estrategias escogidas,
incluyendo consulta clínica inicial, tratamiento hospitalario, internaciones,
incluso en unidades de terapia intensiva, ambulatorio, servicios médicos y de
enfermería, exámenes de laboratorio y complementarios, atención de servicios de
emergencia, y medicamentos, entre otros.
11.4 Los costos calculados directamente deben reflejar los
costos económicos del uso de todos los recursos empleados en el nivel normal de
operación.
11.5 Cuando se incluye la perspectiva de la sociedad, los
costos adicionales incurridos por los pacientes y sus familiares deben ser
computados, así como aquellos asociados a la disminución de la productividad
por la pérdida de tiempo y muerte prematura. En esos casos, cada ítem debe ser
listado separadamente y los análisis deben mostrar su impacto en el costo
incremental.
11.6 El uso de los recursos en ese caso debe ser medido a
partir de su costo unitario y ser valorado a precio de mercado. Los análisis
deben utilizar un precio medio ponderado como medida, que debe tener
debidamente señaladas las fuentes y los valores utilizados. Debe justificarse
adecuadamente las razones por las cuales no utilicen precios de mercado sino
otras referencias en la determinación del costo, en el caso en que esto suceda.
11.7 La valoración debe ser hecha a partir de la
definición del gasto correspondiente en el caso de la adquisición de los
bienes.
11.8 Cuando el recurso usado es el tiempo, éste es medido
por medio de hipótesis “ad hoc”. Se debe justificar adecuadamente la hipótesis
que se refiere a los episodios agudos de corto plazo, que conducen a la recuperación
rápida de los pacientes (inferior a un mes), para los cuales se asuman costos
bajos con pequeño impacto que no modifican significativamente los valores de
las relaciones de costo-efectividad o las conclusiones generales. Para
enfermedades con tratamiento prolongado, exigiendo mucho del paciente, debe
considerarse tales costos.
11.9 La evaluación monetaria del costo del cuidado de un
niño o del trabajo doméstico debe ser calculada por el costo de reposición de
un recurso equivalente en el mercado.
11.10 Deben medirse los costos directos incurridos por
pacientes y sus familias provocados por la enfermedad y su tratamiento. La
medida de esos costos directos debe realizarse mediante estimaciones “ad hoc”
realizadas en una base rigurosa, particularmente con vistas a su efecto
potencial en la renta. El tiempo perdido sin trabajo debe ser medido mediante
el uso de un recurso equivalente en el mercado o, alternativamente, por la
disposición del paciente a pagar por el uso de recursos sustitutos.
11.11 Es necesario considerar los costos indirectos
asociados a la pérdida de productividad y muerte prematura de los pacientes
cuando se utiliza la perspectiva de la sociedad.
11.12 El método que debe ser utilizado para medir la
pérdida de productividad es el Capital Humano. El costo de esa pérdida será
evaluado midiendo el número de horas de trabajo o de días perdidos debido a la
enfermedad, multiplicado por la Renta “per capita” del país en cuestión.
12 MODELADO
12.1 Debe describirse y justificarse la técnica de
modelado utilizada.
12.2 La estructura del modelo debe describirse y ser el
más adecuado para incorporar todas las condiciones importantes y que tengan
impacto potencial en las intervenciones consideradas. El modelo debe ser
flexible para adaptarse a las circunstancias y características de cada esfera
de actuación en el área de la salud. Deben especificarse las condiciones de
tratamiento, asociadas con los eventos clínicos y sus relaciones causales, y
capturar el impacto relevante de las estrategias de intervención en salud
analizadas. La estructura del modelo no debe ser definida sólo por la práctica
médica corriente, ya que él debe ser capaz de incorporar los cambios propuestos
de esa práctica. Podrán excluirse del modelo los eventos clínicos que no se
esperan sean divergentes entre las alternativas estudiadas.
12.3 La confiabilidad del modelo debe ser objeto de
validación interna y externa. En el caso de la validación interna, el modelo
debe basarse en hipótesis y datos relevantes, que deben estar muy bien
documentados (publicados y/o referenciados), y en una estructura lógica
consistente desde el punto de vista matemático. En el caso de la validación
externa, los resultados de la simulación dinámica derivados del modelo deben
aproximarse a aquellos originados en la realidad. Para ello la estructura, las
hipótesis y parámetros del modelo deben reflejar de forma adecuada las
condiciones existentes y los impactos de las intervenciones y alternativas
estudiadas.
13. TASA DE DESCUENTO
13.1 Los análisis económicos deben aplicar y describir una
tasa de descuento a los costos y a los resultados, que debe considerar el
efecto del paso del tiempo sobre los mismos. Los costos y beneficios futuros
deben descontarse de su valor en el momento presente, utilizando una tasa de
descuento estándar, cuando el universo temporal de análisis sea superior a 1
año.
13.2 Los análisis económicos deben realizar y describir un
análisis de sensibilidad en relación a la tasa de descuento aplicada a los
costos y resultados.
14. RESULTADOS
14.1 En una evaluación económica de tecnologías sanitarias
debe definirse si la situación bajo análisis requiere que los proyectos,
programas o estrategias de cuidado de la salud sean desarrollados
independientemente uno del otro o, siendo mutuamente excluyentes, debe elegirse
uno de ellos (por ej. tratamientos distintos para una misma enfermedad).
14.2 Si se utiliza un análisis de costo-efectividad con el
objeto de expresar un resumen de los resultados de una evaluación comparativa
de diferentes estrategias no excluyentes de cuidados de la salud, las
estrategias independientes deben ser clasificadas en orden descendente de razón
de costo-efectividad. Deben elegirse aquellas alternativas que el presupuesto
permite financiar, comenzando por la más costo-efectiva.
14.3 Si se requiere evaluar dos o más estrategias
mutuamente excluyentes debe elegirse la estrategia más costo-efectiva,
empleando la razón incremental de costo- efectividad (RICE), Los componentes de
esa razón como costos y resultados deben ser presentados por su distribución
estadística (media, mediana, intervalo de confianza, etc.).
14.4 Para presentar los resultados de un análisis
incremental de costo-efectividad debe seguirse el siguiente procedimiento:
• Identificar todas las estrategias que pueden
contribuir al logro de los objetivos propuestos.
• Listar las estrategias ordenadas de menor a mayor
costo.
• Eliminar todas las estrategias que son dominadas por
alguna de las otras.
• Para las estrategias no dominadas, seleccionar
aquella que tenga la mejor razón incremental de costo-efectividad, de acuerdo
con los valores ubicados en el presupuesto.
14.5 Todos los resultados, incluso los del análisis de
sensibilidad, deben ser presentados en forma gráfica o en tabla. Todos los
gráficos deben ser apropiadamente discutidos y no deben ser utilizados para
eliminar la discusión acerca de la interpretación de los resultados.
15. ANÁLISIS DE SENSIBILIDAD
15.1 Las evaluaciones económicas deben contar con un
análisis de sensibilidad.
15.2 Deben describirse las etapas utilizadas y los métodos
para el análisis de sensibilidad, así como sus resultados, preferentemente
mediante tablas y gráficos.
16. GENERALIZACIÓN DE LOS RESULTADOS
16.1 Debe tenerse precaución al intentar generalizar o
transferir los resultados de una evaluación económica a otro contexto, y
describir la metodología utilizada a tal fin.
17. LIMITACIONES DEL ESTUDIO
17.1 Todas las limitaciones del estudio realizado deben
ser explicitadas y discutidas, incluyendo los problemas metodológicos, la
validez de las hipótesis realizadas, la confiabilidad de las evidencias
obtenidas, y el uso de modelos en la resolución de los estudios de costo-efectividad.
18. CONSIDERACIONES SOBRE EL IMPACTO PRESUPUESTARIO Y
EQUIDAD
18.1 Debe realizarse un análisis de impacto presupuestario
asociado a la evaluación económica en salud, cuando el solicitante quisiera
evaluar si existen recursos suficientes para sustentar una decisión, y como
para asegurar, al mismo tiempo, que otros servicios ya consolidados no perderán
viabilidad.
18.2 Debe incluirse una discusión detallada sobre los
posibles efectos que tiene la distribución de la/s intervención/es o programa/s
de salud considerados en diferentes grupos poblacionales, y otros aspectos
relacionados a la equidad en la asignación de recursos, tales como la
identificación de los grupos potenciales beneficiarios, los que pueden ser
perjudicados o pueden tener dificultades de acceso a dichas intervenciones.
19. ASPECTOS ÉTICOS Y ADMINISTRATIVOS
19.1 Todas las evaluaciones económicas que involucren
seres humanos deben presentar un anexo con la aprobación de un Comité de Ética
en Investigación Institucional. Esa aprobación debe ser obtenida tanto para el
relevamiento de datos primarios, como para el uso de datos secundarios. En el
primero caso, el protocolo de investigación debe ser evaluado y aprobado por
dicho Comité de Ética. En el segundo caso, el Comité de Ética Institucional
debe indicar en qué institución o fuente de datos aprobó la realización de la
evaluación.
19.2 Cuando las informaciones sean obtenidas de fuentes
internacionales, debe asegurarse que todos los datos utilizados fueron
obtenidos de acuerdo con los principios éticos que guían la investigación.
20. CONCLUSIONES Y RECOMENDACIONES
20.1 Los resultados de una evaluación económica deben ser
presentados de forma clara de manera de permitir su examen y revisión. Los
reportes finales deben contener todos los elementos que permiten al lector
entender la metodología adoptada, verificar las fuentes, la relevancia de las
informaciones recolectadas y la exactitud de los cálculos efectuados. Todos los
datos, fuentes, referencias y procedimientos realizados deberán estar
disponibles para todos los interesados. La única excepción admisible se refiere
a la confidencialidad de los datos que permiten identificar los individuos.
20.2 Si los estudios realizados llevaren a una
recomendación de política pública, deberá especificarse si las conclusiones
pueden ser utilizadas solamente como un factor más en el proceso de decisión o
si existe alguna condición que recomienda su utilización lo más rápida posible.
Debe asegurarse que la recomendación sea compatible con el tipo de estudio
realizado.
20.3 Las conclusiones de los estudios de costo-efectividad
que comparan estrategias mutuamente excluyentes, deben indicar la elección que,
entre las opciones no dominadas, puedan ser legítimamente aplicadas por los
gestores en su proceso de decisión. Las conclusiones de los estudios acerca de
las estrategias comparadas deben tener carácter indicativo en lugar de
prescriptivo.
20.4 Los resultados intermedios para cada alternativa,
relevantes para la comprensión del análisis general, deben también ser
presentados desagregadamente. Si otros estudios hubieran sido hechos sobre las
estrategias en análisis, se deben comparar los métodos y los resultados de esas
evaluaciones con los resultados obtenidos.
20.5 Los tópicos futuros de investigación deben ser
identificados en función de los resultados obtenidos del análisis de
sensibilidad.
21. CONFLICTO DE INTERÉS / FUENTES DE FINANCIAMIENTO
21.1 Todos los autores que participaron del proyecto y
ejecución de la evaluación económica en salud deben ser identificados y
mencionados. Cada uno será personalmente responsable por la veracidad del
estudio y debe asegurar que la metodología seguida fue correctamente descrita.
21.2 Las afiliaciones institucionales de los autores, así
como las fuentes de financiamiento, públicas o privadas de los mismos y del
análisis económico, deben ser indicadas con claridad suficiente.
21.3 Todos los autores deben revelar si existe algún tipo
de conflicto de interés que pueda influenciar los resultados obtenidos.
22. FORMATO DE PRESENTACIÓN
22.1 El reporte del análisis de evaluación económica
deberá ser claro y detallado, y el análisis debe ser presentado de manera
transparente. Debe contener un resumen ejecutivo al inicio del documento, cuya
extensión no debe ser mayor a tres páginas, escrito en lenguaje accesible a un
lector no técnico.
22.2 El reporte del análisis de evaluación económica debe
seguir la siguiente estructura:
• Título y año de elaboración y actualización de la
evaluación económica en salud.
• Autores y filiación institucional
• Resumen ejecutivo
• Cuestión(es) de interés y justificación para la
evaluación económica en salud especificando el contexto de la solicitud de la
misma.
• Diseño de la evaluación económica en salud
efectuada, tipo/s de análisis económico/s realizado/s y razones para su
elección
• Pregunta/s clínica/s que orientaron la evaluación
económica en salud
• Población objetivo
• Intervención o tecnología bajo estudio
• Intervenciones de referencia y/o comparación
• Perspectiva adoptada para cálculo de los costos y
resultados en salud
• Horizonte temporal
• Caracterización y medición de resultados, origen
y tipo de datos utilizados para evaluar impactos en salud
• Cuantificación y costeo de recursos, tipos de
costos, orígenes de los datos económicos
• Modelado, descripción, justificaciones técnicas y
validaciones.
• Uso de descuento y tasas utilizadas
• Análisis de sensibilidad (métodos, parámetros y
franjas)
• Principales resultados (costo-efectividad y
análisis incremental)
• Consistencia (o inconsistencia) de los resultados
en relación a otros estudios con el mismo objetivo
• Limitaciones de la evaluación económica, factores
a ser considerados en la evaluación (en particular limitaciones en términos de
tiempo, población, información etc.).
• Período de realización del estudio
• Período para el cual los resultados son estimados
como válidos
• Consideraciones sobre impacto presupuestario y
equidad
• Conclusiones y recomendaciones
• Identificación de las fuentes de financiamiento y
declaración de potenciales conflictos de interés
• Aprobación de la evaluación económica por Comité
de Ética Institucional, adhesión a las normas de confidencialidad de los datos
y las relativas a la ética en la investigación biomédica.
• Referencias bibliográficas relevantes.