Disposición 4622-2012
Registro de especialidades medicinales
y/o medicamentos. Créase la
Comisión de Asignación y Evaluación de Medicamentos que deban
ser inscriptos bajo condiciones especiales.
Bs. As., 7/8/2012
VISTO la Ley
16.463, los Decretos Nros. 9763/64 y 150/92 (T.O. Decreto 177/93), sus modificatorios y complementarios,
la Disposición ANMAT
Nº 5755/97 y el Expediente Nº 1-47-1833-12-0 del Registro de esta
Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica, y
CONSIDERANDO:
Que el artículo 1º de la Ley Nº
16.463 regula la importación, exportación, producción, elaboración,
fraccionamiento, comercialización o depósito en jurisdicción nacional o con
destino al comercio interprovincial de las drogas, productos químicos,
reactivos, formas farmacéuticas, medicamentos, elementos de diagnóstico y todo
otro producto de uso y aplicación en la medicina humana y las personas de
existencia visible o ideal que intervengan en dichas actividades.
Que el artículo 2° del aludido cuerpo legal establece que “Las actividades mencionadas en el artículo 1° sólo podrán realizarse,
previa autorización y bajo el contralor del Ministerio de Asistencia Social y
Salud Pública, en establecimientos habilitados por el mismo y bajo la dirección
técnica del profesional universitario correspondiente, inscripto en dicho
Ministerio. Todo ello en las condiciones y dentro de las normas que establezca
la reglamentación, atendiendo a las características particulares de cada
actividad y a razonables garantías técnicas en salvaguarda de la salud pública
y de la economía del consumidor”.
Que el artículo 1° del Decreto Nº 9763/64, reglamentario de la Ley 16.463, establece que el
ejercicio del poder de policía sanitaria referido a las actividades indicadas
en el artículo 1° de la mentada ley, y a las personas de existencia visible o
ideal que intervengan en las mismas, se hará efectivo por el Ministerio de
Asistencia Social y Salud Pública de la Nación, hoy Ministerio de Salud, en las
jurisdicciones que allí se indican.
Que por su parte el Decreto Nº 1490/92 crea esta Administración Nacional de
Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica —ANMAT—, como organismo descentralizado
de la
Administración Pública Nacional, con un régimen de autarquía
financiera y económica, con jurisdicción en todo el territorio nacional,
asumiendo dichas funciones.
Que el Decreto 150/92 (T.O. Decreto Nº 177/93)
reglamenta el registro de medicamentos y especialidades medicinales,
estableciendo en los Arts. 3º, 4º y 5º los regímenes
de autorización con sus requisitos, información y documentación necesarios para
el otorgamiento de la autorización de comercialización y venta, debiendo
demostrarse fehacientemente su eficacia y seguridad.
Que las enfermedades que padece el ser humano poseen, en líneas generales, una
alta frecuencia de presentación, lo que se conoce como prevalencia,
para las cuales se han desarrollado la mayoría de las herramientas
terapéuticas.
Que asimismo existen afecciones con muy baja prevalencia
y con serias consecuencias para el paciente y su entorno sociofamiliar,
agravado esto por el escaso desarrollo de recursos dirigidos a estas
enfermedades, conocidas como “Enfermedades Poco Frecuentes”.
Que se define a las Enfermedades Poco Frecuentes, como aquellas cuya prevalencia en la población es igual o inferior a una en
dos mil (1 en 2000) personas, referida a la situación epidemiológica nacional.
Que en el plano internacional, a los medicamentos destinados a estas
enfermedades se los conoce como medicamentos huérfanos o drogas huérfanas.
Que también se han definido a las Enfermedades Ultrarraras,
siendo aquellas que poseen una prevalencia menor que
las Enfermedades Poco Frecuentes.
Que existen, según la
Organización Mundial de la Salud, más de 6000 condiciones clínicas de baja prevalencia y de ellas, el 80% son de origen genético,
afectando prioritariamente a la población pediátrica.
Que la mayoría son enfermedades graves, amenazantes de la vida, crónicamente
debilitantes e invalidantes y causan importante
sufrimiento para los pacientes y su entorno familiar.
Que estas enfermedades producen un impacto creciente en salud pública y en la
demanda de recursos sanitarios pues requieren de abordajes multidisciplinarios
tanto sanitarios, como sociosanitarios, sociales y
educativos.
Que los trastornos más frecuentes asociados a estas enfermedades son el déficit
motor, en el 44% de los casos, trastornos estéticos y funcionales en el 37%, y
dolores crónicos en el 22% de los pacientes.
Que los pacientes afectados por las Enfermedades Poco Frecuentes no pueden ni
deben ser excluidos de los progresos realizados por la ciencia y la práctica
médica, teniendo el mismo derecho al tratamiento que cualquier otro paciente,
sin crear falsas expectativas.
Que paralelamente en la práctica médico-asistencial, se observan enfermedades,
que si bien son frecuentes, es decir, tienen alta prevalencia,
presentan un nivel de gravedad tal para el cual no siempre existen recursos
disponibles, conocidas como Enfermedades Serias.
Que por ello resulta socialmente valioso el desarrollo y el acceso de la
población a nuevos medicamentos que cubran las necesidades insatisfechas para
el diagnóstico, prevención y/o tratamiento de enfermedades poco frecuentes y/o
serias, para las cuales no existan tratamientos disponibles eficaces, efectivos
y seguros o que los mismos sean inadecuados.
Que conforme surge de lo precedentemente señalado aquellos medicamentos o
especialidades medicinales destinados a prevenir, diagnosticar y/o tratar
enfermedades serias para las cuales no existan tratamientos disponibles
eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados, pueden considerarse
comprendidos en el concepto de orfandad terapéutica.
Que es necesario tener en cuenta que, en ciertas normativas internacionales,
para la solicitud del registro de un medicamento huérfano el patrocinante puede
presentar estudios en fases tempranas del desarrollo del medicamento.
Que los pacientes que sufren afecciones poco frecuentes y/o enfermedades serias
para las cuales no existan tratamientos disponibles eficaces y seguros o que
los mismos sean inadecuados, deben poder beneficiarse con medicamentos de
calidad y eficacia comparables a aquellos que hubieran cumplido todas las fases
del desarrollo.
Que todo medicamento destinado al tratamiento de estas enfermedades debe
presentar un beneficio considerable, entendiéndose por tal, según el Reglamento
(CE) Nº 847/2000 de la
Comisión de las Comunidades Europeas, a una “ventaja significativa clínicamente o una contribución importante a la atención
del paciente”.
Que por todo lo expuesto, deviene necesario establecer un procedimiento operativo
uniforme y científicamente respaldado para la tramitación de las solicitudes de
registro de especialidades medicinales y/o medicamentos destinados a la
prevención, diagnóstico y/o tratamiento de Enfermedades Poco Frecuentes y/o
Enfermedades Serias para las cuales no existan tratamientos disponibles,
eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados, los que serán autorizados
“Bajo Condiciones Especiales”, en los
términos de la presente disposición.
Que desde el punto de vista operativo es conveniente adoptar la modalidad de
gestión descripta en la
Disposición ANMAT Nº 5755/97, o la que en el futuro la
sustituya.
Que el Instituto Nacional de Medicamentos, la Dirección de Evaluación
de Medicamentos y la
Dirección de Asuntos Jurídicos han tomado intervención de su
competencia.
Que se actúa en virtud de las facultades conferidas por los Decretos Nros. 1490/92 y 425/10.
Por ello,
EL INTERVENTOR DE LA
ADMINISTRACION NACIONAL DE MEDICAMENTOS, ALIMENTOS Y
TECNOLGIA MEDICA
DISPONE:
Artículo 1º — Quedan comprendidos, en la
presente disposición, las especialidades medicinales y/o medicamentos
destinados a la prevención, diagnóstico y/o tratamiento de las enfermedades
definidas en el ANEXO I de la presente disposición, que forma parte integrante
de la misma, cuyo registro podrá ser concedido “Bajo
Condiciones Especiales”.
Art. 2º — Establécese
que para el registro de las especialidades medicinales y/o medicamentos
definidos en el artículo 1°, deberán cumplimentarse los requisitos y
documentación enumerados en el ANEXO II de la presente disposición, que forma
parte integrante de la misma.
Art. 3º — Establécese
que el otorgamiento del registro de las especialidades medicinales y/o
medicamentos objeto de la presente disposición, y la determinación del plazo de
vigencia del Certificado correspondiente, se evaluará caso por caso, teniendo
en consideración, entre otros, las características particulares de la droga
involucrada, la complejidad de la enfermedad a tratar y la información
presentada sobre las fases de su desarrollo.
Art. 4º — Los titulares de registro de las
especialidades medicinales y/o medicamentos contemplados en la presente
disposición deberán hacer constar la leyenda “AUTORIZADO
BAJO CONDICIONES ESPECIALES”, en los rótulos, prospectos y en
toda información puesta a disposición del cuerpo profesional, con igual tamaño
y realce que la marca comercial y la Denominación Común
Argentina, DCA, o en su defecto la Denominación Común
Internacional, DCI.
Art. 5º — Créase en el ámbito de esta
Administración Nacional, la
Comisión de Asignación y Evaluación de Medicamentos que deban
ser inscriptos Bajo Condiciones Especiales, cuyos objetivos serán:
a) Analizar la información y documentación presentada de un medicamento que se
pretenda inscribir en el Registro de Especialidades Medicinales “Bajo Condiciones Especiales”.
b) Asignación de la categoría de inscripción Bajo Condiciones Especiales.
c) Análisis y evaluación de la información y documentación presentada para
respaldar la solicitud, sobre la base de los hallazgos preclínicos y clínicos
obtenidos.
d) Dictaminar la oportunidad, mérito y conveniencia de la inscripción en el
Registro de Especialidades Medicinales de un medicamento “Bajo Condiciones Especiales”.
Art. 6º — La mencionada Comisión estará
coordinada por el Dr. Ricardo Bolaños, a quien subrogará la Dra. Claudia Saidman, e integrada por los siguientes funcionarios: Dra.
Inés Bignone, Dra. Nora Donato, Dra. Rosa María Papale, Dr. Guido Pesce, Dr.
Pablo Copertari y Dr. Andrés Brandolini,
quedando facultada a convocar a representantes de las instituciones
académico-científicas pertinentes.
Art. 7º — En caso de incumplimiento de
cualquiera de las obligaciones establecidas en la presente disposición, esta
Administración podrá suspender la comercialización de las especialidades
medicinales y/o medicamentos, cuyo registro haya sido otorgado “Bajo Condiciones Especiales”, cuando razones de eficacia y/o
seguridad así lo ameriten.
Art. 8º — Adóptase
la modalidad de gestión establecida en la Disposición ANMAT
Nº 5755/97, o la que en el futuro la sustituya.
Art. 9º — La presente disposición entrará
en vigencia a los treinta (30) días corridos, contados a partir del primer día
hábil siguiente al de su publicación en el Boletín Oficial.
Art. 10. — Regístrese, comuníquese a quienes
corresponda. Notifíquese a CAEMe, CILFA, COOPERALA,
CAPGEN, COFA y a otras entidades representativas del sector. Dése a la Dirección Nacional del Registro Oficial para su
publicación; notifíquese a las entidades y organizaciones profesionales
correspondientes. Cumplido, archívese PERMANENTE. — Carlos A. Chiale.
ANEXO I
CARACTERISTICAS
DE LAS ENFERMEDADES CONSIDERADAS EN ESTA DISPOSICION
1.- CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES POCO FRECUENTES (EPF).
De acuerdo con la Ley
26.689, artículo 2° se consideran enfermedades poco frecuentes (EPF), aquellas
cuya prevalencia en la población es igual o inferior
a una en dos mil (1 en 2000) personas, referida a la situación epidemiológica
nacional.
2.- CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES SERIAS CON RIESGO DE MUERTE Y/O
INVALIDEZ GRAVE.
a) Enfermedades crónicas, debilitantes para las cuales no existan tratamientos
disponibles efectivos o que sean de alguna manera inadecuados.
b) Enfermedades severas o con riesgo de muerte para las cuales no existan
tratamientos disponibles efectivos o que sean de alguna manera inadecuados.
c) La aparición durante el tratamiento de una enfermedad de una resistencia
ampliada (refractariedad) a los tratamientos con los
agentes actualmente disponibles.
d) La aparición de una nueva enfermedad que posea efectos severos o riesgo de
muerte y para la cual no existan tratamientos disponibles efectivos o que sean
de alguna manera inadecuados.
ANEXO II
REQUISITOS
Y DOCUMENTACION PARA LA
AUTORIZACION
1.- CONSIDERACIONES GENERALES.
El solicitante deberá presentar toda la información completa al menos de las
fases tempranas (Fase Preclínica y Fases I y/o II de la Farmacología Clínica)
de investigación y/o de los resultados de los ensayos clínicos realizados con
diseños adaptativos cuando correspondiere.
En todos los casos deberá además acreditarse mediante evidencia fehaciente y
completa que el medicamento cuyo registro se solicita ha sido categorizado como “medicamento huérfano”, o destinado para el diagnóstico, prevención y/o tratamiento de
Enfermedades Poco Frecuentes y/o Enfermedades Serias para las cuales no existan
tratamientos disponibles, eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados.
2.- PLAN DE MONITOREO DE LA
EFICACIA, EFECTIVIDAD Y SEGURIDAD.
El solicitante deberá presentar el Plan de Monitoreo de la Eficacia, Efectividad y
Seguridad, para evaluar el beneficio/riesgo del tratamiento, el que deberá ser
aprobado por la Dirección
de Evaluación de Medicamentos, dando intervención al Departamento de Farmacovigilancia en la faz de su competencia.
El mencionado Plan deberá contemplar el Registro de Pacientes tratados con el
medicamento, así como el circuito de prescripción/dispensación. Esta
información servirá para la retroalimentación de bases de datos de eficacia y
seguridad nacionales e internacionales.
Asimismo se deberá presentar una guía del manejo de la medicación tanto para
los profesionales de la salud, como para los pacientes y aquellos que los
asisten, con la finalidad de disminuir los errores en la medicación.
3.- INCLUSION EN UN PLAN DE FARMACOVIGILANCIA INTENSIVA.
Cuando las características del medicamento lo ameriten esta Administración
Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica incluirá al mismo en un
Plan de Farmacovigilancia Intensiva.
4.- OBLIGACION DE COMUNICAR INFORMES PERIODICOS.
El titular del registro deberá presentar ante la Dirección de Evaluación
de Medicamentos de esta Administración Nacional, mediante informes periódicos,
los registros obtenidos en el marco del Plan de Monitoreo de la Eficacia, Efectividad y
Seguridad del producto, como máximo anualmente o con la periodicidad que se
determine para cada caso.
5.- OTROS REQUISITOS.
En todos los casos, deberá obtenerse el consentimiento informado por escrito, otorgado
por el paciente o sus representantes legales, sobre el alcance de los
beneficios y riesgos del tratamiento.
Sin perjuicio de las exigencias establecidas en los puntos anteriores, esta
Administración Nacional podrá requerir cualquier otra evidencia y/o
documentación complementaria que resulte necesaria para la evaluación del
trámite.